数据营救：跨越多重障碍，普米尔及时为儿科罕见病试验解除危机

　　想象一下，在一辆载着危重病人去医院的救护车上，对发动机故障进行紧急维修，必须在极有限的时间内使其恢复正常运转，否则风险不可估量。这种充满紧迫感的形势，刚好符合以下这则案例的背景。

　　在这则真实案例中，一家制药公司正在开发一种治疗尿素循环障碍的药物，但该公司的CRO合作伙伴未能有效管理研究数据。随着问题不断增多，该CRO撤离项目，使项目陷入了开发周期的关键存亡时刻。

　　紧要关头，选择值得托付的CRO伙伴

　　由于与全球知名CRO普米尔医药(Premier Research)长期保持着良好合作关系，该制药公司在这样的关键时刻，毅然选择让普米尔医药接管该试验的数据管理和统计部分。

　　直面挑战，跨越时间、技术等多重障碍

　　该试验正在评估一种以往用于成人，现用于儿科的药物。在工作交接过程的早期，试验所用的电子数据采集系统的缺陷愈加显著。研究人员发现，现有系统过于繁琐，无法采集所需的全部终点数据。

　　为解决该问题，申办方决定在进行FDA新适应症上市许可申请(sNDA)所需的完整数据分析提交期限即将截止之际更换技术平台，转而采用临床试验电子数据采集工具Medidata Rave。

　　跨越传统系统和Rave系统之间的语言障碍亦是主要挑战之一。为帮助申办方应对这一挑战，熟练掌握两种语言的普米尔医药团队快速创建了翻译文档，重写了编辑检查程序，并创建了能够克服旧系统局限性的新版编辑检查程序。

　　日程安排十分紧张，则是另一个显而易见的挑战——从最初的讨论到完成切换(研究数据成功转移至Rave平台)总共只有不到8周的时间。

　　危机解除，项目得到及时拯救

　　在双方的紧密合作之下，由传统系统向Medidata Rave的转换任务成功完成，最终数据分析得以如期交付。得益于普米尔医药团队的支持，申办方的这项儿科罕见病试验重回正轨，继续向下一个目标迈进。

　　目前世界上已知的罕见病和遗传病高达7000多种，全球患者总人数预估达4亿人。然而与显著的需求缺口相对的，是多年来罕见病药物开发缺乏足够关注的现象。

　　开发治疗罕见疾病的药物不仅需要从容应对未知的能力，更需要与时间赛跑。普米尔医药的专业领域涵盖了临床试验和药物开发的各个方面，且已在常年积累的工作经验中磨练出从容应对各种挑战的能力，能够为申办方提供有力支持。

　　多年以来，普米尔医药一直致力于罕见病临床研究领域的开发支持，创造了诸多成功案例。仅在过去5年中，普米尔医药针对超过50 种罕见疾病适应症开展了240多项试验。

　　关于普米尔医药

　　普米尔医药(Premier Research)目前已经充分掌握肿瘤学和血液学、罕见病、神经科学、全球开发注册策略等各方面领域。依托30多年产品开发经验，公司可以提供从初始策略制定、临床开发再到最终监管申报的一站式全方位服务。如需了解更多信息，欢迎搜索微信公众号“Premier Research”关注垂询。