1300万天价药将国内上市!突破天花板,谁用得起“药王”?

  • 2021-11-10 13:59:10
  • 白如月
  • 药品

每个人的命运轨迹各不相同,有人生下来就含着金钥匙,享受锦衣玉食的生活,有人生下来就被宣判了“死期”,还没好好感受世界的美丽,就带着遗憾离去。

有人畏癌症如虎,但这世界上比癌症更狠的罕见病数不胜数。罕见病特效药就像是一道黑夜里的光,看似希望,但其照射的范围却很小很短,能够触及这道光的人少之又少。1300万一针的“药王”,就像是这道光,给患者带来希望的同时,也带来了深深的绝望。

史上最贵药物:一针1300万

“别的家庭一个孩子得SMA就会倾家荡产,我家两个孩子都是这个病,特效药一年上百万元,怎么治得起啊?”

来自广东南雄的周丽哭诉着,如果早点知道大女儿确诊SMA,她说什么也不会把小女儿生下来受苦。

SMA,中文名叫脊髓性肌萎缩症,属于染色体隐性遗传病,临床上比较罕见,新生儿的发病率为1/6000~10000。人们常常将SMA和渐冻症(ALS)混淆,虽然两者体育bd 颇为相似,但实际大不相同。用最通俗易懂的话来形容其区别就是:渐冻症无药可治,但SMA已经不是不治之症。

最近,国家药监药品审评中心受理了诺华药业在国内递交的“OAV101注射液(Zolgensma)”临床试验。Zolgensma是目前全世界唯一一个被批准用于治疗SMA的基因疗法,它能进入国内,无疑是给中国的SMA患者带来了希望。

但很快,还没高兴多久的SMA患者却又被泼了一道凉水,因为Zolgensma被称为“制药史上单价最贵的药物”。据FDA披露的数据,该药定价在212万美元(约合1300万人民币),普通人即便是卖掉房子也凑不齐治疗费用,说是药王一点都不为过。

1300万“药王”!它配吗?

SMA是严重的基因病,患病的儿童通常在1岁内发病,婴儿在6个月以后运动发育迟缓,独立及行走均达不到正常水平,大部分在2岁前就会夭折。对于需要治疗SMA的家庭,用药是迫在眉睫的事情。那么,Zolgensma的治疗效果,是否对得起它1300万一针的使用成本呢?

Zolgensma的上市,开启了SMA治疗的新篇章,毫无疑问是一项里程碑式的进展。该疗法通过scAAV9载体经静脉输注将正常SMN1基因导入患者体内,产生正常的SMN1蛋白,从而改善运动神经元等受累细胞的功能。

Zolgensma的最大特点,就是高效且安全,一次性注射就能够完成治疗。据3期临床试验STR1VE数据表明,使用Zolgensma治疗后,患者总生存率为95%,86%患者年龄为10.5月龄。Zolgensma治疗显著改善了SMA患者的运动能力,治疗3个月后,其CHOP-INTEND评分平均升高11.8,独立坐立站立等指标有一定程度改善,并且其有效性持续时间是长期的。

而在成本上,Zolgensma研发费用也是极其高昂。

Zolgensma原先属于美国基因治疗创业公司AveXis,诺华药业为了获得 Zolgensma,花费了87亿美元来收购AveXis。

并且,Zolgensm还采用了Regenxbio公司NAV基因输送技术平台中的AAV9,他们要为此支付高昂的费用,当Zolgensma销售额达10亿美元时,诺华药业则需要支付8000万美元。

高昂的研发成本,以及优异的治疗效果,注定了Zolgensma高不可攀的天价,如果一昧的要求药企降价,这或许不太公平。但对于等药救命的SMA患者来说,Zolgensma每降价一点,就意味着更多人的获救。

普通人还有希望用上Zolgensma吗?

从首款Zolgensma疗法获准上市,其至今已在40多个国家获批。根据诺华的财报,仅在2020年,Zolgensma的销售额就达到9.2亿美元,同比增长151%。而在今年上半年,Zolgensma的销售额就达到6.34美元,预计今年就能迈入“10亿美元俱乐部”。

快速增长的销售额,意味着Zolgensma正在快速回本。如果在国内的临床试验进展顺利,Zolgensma获批上市后很有可能进行一定范围内的降价,以薄利多销的形式快速盈利。

国外的专利药品进入内地市场,主动降价进行薄利多销的案例屡见不鲜。例如曾经在欧美地区叫价4万的“Wlnad”类物质衍生物,在被生物企“莱特维健”引入内地后,就主动降价四十倍,一度冲上京東热门被人们“热议”。

“WLnad”类物质曾在西班牙国家癌症中心的研究中,被证明能够预防癌症甚至逆转早期癌变。在国内清华大学邓海腾教授的研究中,也发现其激活线粒体,干预肝纤维化,延长夀命,降低患癌几率、缓.解癌症的作用。其引进降价是非常典型的一个案例,除此之外,还有120万抗癌药降价的案例可以借鉴。

今年6月,国内首款CAR-T细胞疗法阿基伦赛注射剂获批上市,被曝出使用成本为120万一针。其使用的是海外CAR-T疗法Yescarta的技术,对比Yescarta在海外的37万美元定价,阿基伦赛注射液是主动降了将近一半的售价。

对于SMA患者来说,基因缺陷是天生的不幸。但对比像渐冻症等无药可治的罕见病,SMA患者却是比较幸运的,因为他们有药可治,可以治就意味着希望。随着社会对罕见病的愈发关注,相信会有更多的SMA患者看到希望,也相信会有更多的罕见病能被攻克。

(文中部分图片来源网络,版权归原作者所有,在此对图片作者表示感谢,如您发现有任何侵犯您版权的情况,请联系我,我将删除。)

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