【半岛电子下载入口】渤健AD药物Aduhelm欧洲市场遭拒绝

2021-12-18 18:41:25
李明朝
药品

本文为转化医学网原创，转载请注明出处

作者：John

导读：欧洲药管局宣布采纳欧洲人用药品委员会意见，建议拒绝渤健的治疗早期阿尔茨海默病药物Aduhelm的上市申请，其中包括缺乏令人信服的临床结果数据和令人担忧的安全问题。

Biogen（渤健）知道接下来发生什么：在一个关键委员会（欧洲人用药品委员会）的负面“趋势投票”后，欧盟当局拒绝Aduhelm（阿杜卡奴单抗）似乎是不可避免的。

欧洲药品管理局（EMA）的药物审查人员正式对渤健和合作伙伴Eisai（卫材）申请Aduhelm治疗早期阿尔茨海默病的申请采取了否定意见。Biogen近日在披露了这一消息后表示，公司将寻求欧洲人用药品委员会(CHMP)对这一意见进行重新审查。目前，渤健需要在收到意见后15天内提交复审，委员会有60天的时间来根据欧洲药品管理局的规则重新评估其意见。

“作为重新审查过程的一部分，我们将设法解决欧洲人用药品委员会方面拒绝的理由，目的是让这种药物在欧盟可用，”渤健的临时研发负责人Priya Singhal医学博士在一份声明中表示。

在拒绝Aduhelm的同时，欧洲药品管理局指出了该药物概况中的一些已知警告。欧洲药品管理局表示，抗体药物表明它可以减少大脑中的淀粉样蛋白斑块，但这种效果与实际临床改善的联系仍然存在问题。欧洲药品管理局的决定是在欧洲人用药品委员会上个月对Aduhelm申请进行负面“趋势投票”之后做出的。

在大西洋彼岸，美国FDA于6月根据其蛋白质清除生物标志物数据在加速批准途径下批准了Aduhelm。尽管获得了批准，美国监管机构承认没有足够的证据表明该药物对患者有益。

在驳回文件中，欧洲药品管理局还指出了两个有争议的第3阶段试验，即EMERGE和ENGAGE，两个临床试验结果看似相互矛盾。渤健表示，疾病快速进展（参与）者的不平衡和较高剂量的Aduhelm的有限暴露解释了该药物缺乏显示。

此外，欧洲药品管理局对Aduhelm的安全性提出了质疑，尤其是一种称为淀粉样蛋白相关成像异常(ARIA)的危险副作用，可能表现为脑出血或脑肿胀。渤健和FDA正在调查Aduhelm在最近同FDA的不良事件跟踪系统报告的患者死亡中的潜在作用。在这个案例中，加拿大一名服用Aduhelm的75岁妇女在被诊断出患有ARIA后死亡。欧洲药品管理局在谈及ARIA时表示：“目前尚不清楚在临床实践中是否可以适当监测和管理。”

除了欧洲，渤健及其合作伙伴卫材在日本对Aduhelm的申请进行的非常突出，其中，日本厚生劳动省将于12月22日召开会议讨论该药物。在周二给客户的一份报告中，Jefferies的分析师认为这种会议的突然召开，此前通常为按时间表定期举行，这可能是潜在批准的好兆头。Jefferies的分析团队目前估计，在截至2030年3月的财年中，Aduhelm在日本的销售额可能达到8.78亿美元，但只有50%的机会（概率）在日本获得批准。

与此同时，渤健现在希望在明年5月启动FDA授权的验证性试验，并在2026年前公布数据。如果试验结果是否定的，FDA将有权撤销其加速批准（资格）。由于缺乏令人信服的数据，渤健目前很难销售Aduhelm，而一项关键的医疗保险承保决定将于2022年出台。