是什么让这位父亲变成了“药神”?|新京报快评

  • 2021-09-30 18:00:06 腾讯健康
  • 陈更
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▲徐伟对自制药的安全问题进行回应。图/徐伟微博截图

近日,一篇名为《一个父亲的选择:铤而走险自制药,还是等着孩子死去》的文章被广泛转载。文中的父亲徐伟只有高中学历,他为救儿子自学基因编辑、自制药的故事,引发社会的热议。

徐伟的儿子几个月大时被确诊患有遗传性铜缺乏疾病Menkes综合症,这是一种极其罕见的遗传性疾病。首诊医生拿到报告时,先查了半天资料,然后告诉徐伟――“没法治”。新冠疫情暴发断了境外就医拿药的渠道,不甘心让儿子等死的徐伟,在孩子确诊后不久,就走上了自制药之路。

二水氯化铜、L-组氨酸……这些化学物质看一眼都觉烧脑,徐伟却熟记在心、精心调制;通过prime editor工具切除多出的A碱基,根据突变位点设计prime editor的RNA……这些只有专业人士才懂的基因编辑术语,徐伟已能够娓娓道来,甚至与基因工程专家展开交流。

对孩子的爱,激发了父亲巨大的潜能。在较短时间内,他学习了大量专业知识,也自制出效果难以确定的“药品”。这位父亲勇气可嘉,但在当前,他的研发难免孤独和无助。

比如,由于检测费用昂贵,他希望有检测机构能够提供帮助。但问题是,自制药品不合法,随便试用更不被允许,倘若有检测机构帮助他自制药品,将要冒很大的法律风险。

▲徐伟为儿子制药的器具。图/徐伟微博

无论是希望获得检测机构协助,还是期待获得专家技术指导,徐伟的内心,其实是希望有科技机构和人员能够迅速就此展开研究,以最快的速度,推出能够挽救他儿子的相关药品和疗法。

但科技立项、药企研发新药,都得考虑投入与产出比,评估是否紧迫和值得。当一项研发投入巨大、预期收益微乎其微时,就会严重影响药企研发的积极性。仅遵循科技与市场的普通规律,徐伟对科研机构和药企的期待,难免会落空。

这起特殊的个案,由于涉及罕见病研究与药品保障的多个环节,因此也具备了一定的普遍性,凸显出罕见病诊疗的共同难题。

和其他很多罕见病一样,Menkes综合症在海外或许存在疗效较好的药品,且具备难以替代的唯一性,一旦此类药品断供,患者就会陷入无药可用的困境。如何提升特殊时期此类药品的供应能力,是相关部门需要攻关的一道难题。

更要看到,罕见病特效药过于依赖进口,不仅易受疫情等因素影响,而且也容易导致药价居高不下。

前不久,“1岁娃四天花55万”曾引发广泛关注。价格如此高昂,是因为罕见病特效药诺西那生钠不仅依赖进口,而且独此一家。鼓励国内药企研发生产罕见病药品,即使短期内难以超越,但仍有必要尽可能做到“有备无患”,能给患者多种选择。

家长对罕见病患儿的爱,本应体现在精心呵护与照料等方面;疾病研究与药品研发,还是该交给科研机构和药企。

既然遵循科技与市场的普通规律难以调动研发积极性,就应通过行政与公益等手段,推动疾病研究与药品研发早期实施。政府加大投入,药企承担更多社会责任,共同加速罕见病研究和药品研发,是帮助包括这位父亲在内的广大罕见病患者及其家属的最佳方式。

特约评论员丨罗志华(医生)

编辑丨徐秋颖

实习生丨韦英姿

校对丨刘越

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