化解罕见病患者“用药难”要有超常手段

  • 2021-10-04 08:00:05 腾讯健康
  • 陈更
  • 健康

近日,云南昆明一名父亲自制“药物”救子的经历引发广泛关注,在这场抵抗罕见病的艰辛冒险旅程背后,是患者所面临的用药困境和自制“药”的法律模糊地带。

南都此前报道,云南一名高中学历的父亲徐伟,自行购买设备、原料配制两种“化合物”,用来给患罕见病的孩子延续生命。10月2日,云南省药品监督管理局向南都记者表示:“重视报道中患者所面临的罕见病药、罕见病研究进展缓慢,患者缺少有效治疗药物的问题。”

这名幼儿患有罕见病铜缺乏疾病Menkes综合征,组氨酸铜和伊利司莫铜能缓解病征。起初,徐伟托病友帮忙带药,后来因买不到,徐伟被迫走上了自制“化合物”的道路。对孩子的爱,激发了徐伟的巨大潜能,在较短时间内,他学习了大量专业知识,照此速度发展下去,徐伟成为制药方面的专家不是没有可能。

然而,罕见病研究和药品开发是研究机构和药企的事,陪伴、呵护、及时带孩子看病,才是家长的本分,家长被迫去做药企该做之事,其中的无奈与心酸,让人为之感叹。自制组氨酸铜和伊利司莫铜,对于徐伟的难度很大,但对于药企则颇为简单。药企为何不愿意生产,患者又为何“买不到”,这些问题,都值得深思。

破解罕见病患者看病难,很有必要。不久前西安一名患罕见病儿童“四天花55万”的新闻曾引发社会关注,此事热度尚未消退,昆明这位父亲自制“药物”的事件又接踵而至。10月2日,甘肃一名10岁罕见病女童、因全国仅有的两台专属治疗仪器明确“儿童不适用”,导致诊疗进入困境,此事进一步催热了罕见病患者看病难这个话题。

按照常理,既然患者用药如此紧缺,药企为了赚钱,会愿意研发和生产相关药品。对用量较大的普通药品的确是如此,但很多罕见病药品的用量甚微,而研发时间长、投入的资金量大,药企觉得不划算,甚至可能出现亏损,研发和生产的积极性就会荡然无存。也就是说,市场自身的调节作用对于罕见病药品的研发生产是失灵的,假如不采取超常手段,罕见病患者无药可用的现实难题,就很难得到化解。

既然市场失灵,就应通过多种非市场手段,推动罕见病研究与药品研发早期实施。政府加大研发投入、实施定点生产、通过购买服务和减免税收等举措来激励药企研发与生产;药企将部分利润用于罕见病药品研发,以此回馈社会,承担更大的社会责任。各种途径共同发力,加速罕见病研究和药品研发,是帮助罕见病患者及家属的最佳方式。

除了研发生产,超常手段还要运用到药品的流通与供应方面。很多罕见病和Menkes综合征一样,在市场存在相应药品,但由于用量极少,流通和储备的成本很高,对疫情等因素表现得更为敏感,极易出现断供。如何提升此类药品的保障供应能力,是社会需要仔细面对的一道难题。近日,罕见病全球药物信息平台博鳌乐城上线,就是值得推广的超常手段之一。

罕见病具有诸多独有的特点,是导致罕见病药品稀缺和容易断供的重要原因。只有结合这些特点来推进罕见病药品的研发、生产、供应,方能切中要害,确保罕见病患者“有药用”和“用得上”。 □罗志华

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