百济神州宣布百悦泽(R) （泽布替尼）获批用于治疗套细胞淋巴瘤

这是百悦泽®继近期在澳大利亚首次获批用于治疗华氏巨球蛋白血症后，在澳大利亚获批的第二项适应症

目前，百悦泽已在9个国家获批用于治疗套细胞淋巴瘤

中国北京、澳大利亚悉尼和美国麻省剑桥2021年10月11日 /美通社/ -- 百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160）是一家立足科学的全球性生物科技公司，专注于在世界范围内开发和商业化创新药物。公司今日宣布，百悦泽®（泽布替尼）已在澳大利亚获批用于治疗既往接受过至少一种疗法的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。2021年10月7日，百悦泽®在澳大利亚获得首次批准，用于治疗既往接受过至少一种疗法的华世巨球蛋白血症（WM）成人患者，或作为一线疗法用于治疗不适合化学免疫治疗的患者。[1]

在百悦泽®的两项适应症获得澳大利亚药品管理局（TGA）批准后，澳大利亚患者可通过百济神州赞助的“上市批准后/医保准入前药物使用计划”立即获得百悦泽®。

莫纳什大学临床血液学主任、泽布替尼临床项目主要研究者Stephen Opat教授表示：“套细胞淋巴瘤（MCL）是一种不常见的非霍奇金淋巴瘤（NHL），通常被认为是一种不可治愈的疾病。虽然大多数患者在初次接受治疗时能产生良好的缓解，但事实上，随着时间推移，所有患者的淋巴瘤都会出现疾病进展。对于复发或难治性MCL，现有疗法往往无法取得理想疗效，或可能因副作用导致治疗终止。泽布替尼作为一款具有高选择性的BTK抑制剂，在两项治疗复发难治性MCL的临床试验中取得了积极的结果，我很欣喜地看到百悦泽®将为澳大利亚患者带来一项全新的治疗选择。”

“澳大利亚是世界上NHL发病率最高的国家之一，许多患者亟需新的治疗选择，以替代现有疗法，”澳大利亚淋巴瘤协会首席执行官Sharon Winton表示，“对于MCL的患者而言，新疗法意义重大，尤其对于那些在疾病晚期确诊、难以耐受较为激进的疗法的患者而言。我相信，这些患者也将期待这一新疗法的到来。”

百济神州已向澳大利亚药品福利咨询委员会（PBAC）提交了百悦泽®的报销申请，其中MCL适应症已于2021年7月被推荐纳入报销补贴清单。

百济神州血液学首席医学官黄蔚娟医学博士表示：“相比第一代BTK抑制剂，百悦泽®的设计旨在提供深度且持久的缓解，同时减少脱靶效应带来的不良反应。百悦泽®早期临床试验是在澳大利亚启动，继百悦泽®用于治疗WM的适应症获批，我们很高兴又能为更多需要新治疗选择的澳大利亚患者提供这一疗法。”

在澳大利亚，每年有6000多人被确诊为非霍奇金淋巴瘤（NHL），这也是澳大利亚成年人群中第六大常见的癌症。[2] MCL是一种发生在淋巴结外缘，即“套区”的一种B细胞NHL。[3] 患者中位生存期为3到6年，且许多患者往往在疾病晚期才得到确诊。[3]

百悦泽®在澳大利亚用于治疗MCL的上市许可是基于两项单臂临床试验的有效性结果。在这两项试验中，由独立审查委员会（IRC）根据2014 Lugano分类标准评估的百悦泽®总缓解率（ORR）为83.7%，ORR定义为完全缓解（CR）和部分缓解（PR）率的总和。

在一项泽布替尼治疗复发或难治性（R/R）MCL患者的多中心2期试验BGB-3111-206（NCT03206970）中，中位随访时间为18.4个月时，ORR为83.7%（95% CI：74.2，90.8），包括68.6%的完全缓解（CR，经FDG-PET扫描验证），15.1%的部分缓解（PR）；中位缓解持续时间（DoR）为19.5个月（95% CI：16.6，NE）。在全球1/2期试验BGB-3111-AU-003（NCT02343120）中，中位随访时间为14.75个月时，ORR为84.4%（95% CI：67.2，94.7），包括25.0%的CR（未要求FDG-PET扫描），以及59.4%的PR；中位DoR为18.5个月（95% CI：12.6，NE）。

在118例既往接受过至少一种治疗的MCL患者中，接受百悦泽®治疗后，有13.6%的患者因试验期间出现的不良事件而终止治疗，其中最常见不良事件为肺炎（3.4%）。3.4%的这部分患者由于不良事件降低用药剂量，这些不良事件包括乙型肝炎、中性粒细胞减少症、过敏性皮炎和外周感觉神经病变（各见于1例患者）。

百悦泽®的总体安全性数据来自779例在多项临床试验中接受百悦泽®治疗的B细胞恶性肿瘤患者，其中最常见的不良反应（≥ 20%）为中性粒细胞减少症、血小板减少症、上呼吸道感染、出血/血肿、皮疹、挫伤、贫血、骨骼肌肉疼痛、腹泻、肺炎和咳嗽。最常见的≥ 3级不良反应（≥ 5%）为中性粒细胞减少症、血小板减少症、肺炎和贫血。

百悦泽®的推荐剂量为160 mg每日两次或320 mg每日一次，空腹或餐后口服均可。用药剂量可根据不良反应调整，重度肝损害和正在服用与百悦泽®存在潜在药物相互作用药物的患者可降低剂量。

关于百悦泽®（泽布替尼）

百悦泽®（泽布替尼）是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。由于新的BTK会在人体内不断合成，百悦泽®的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学，百悦泽®能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。

百悦泽®已在美国、中国、澳大利亚、加拿大和其他国际市场获批用于多项适应症，目前正在进一步开发，以支持在全球范围获得更多上市批准。

关于百济神州肿瘤学

百济神州通过自主研发或与志同道合的合作伙伴携手，不断推动同类最佳或同类第一的临床候选药物研发，致力于为全球患者提供有影响力、可及且可负担的药物。公司全球临床研究和开发团队已有约2300人，团队规模还在不断扩大。这支团队目前正在全球范围支持开展90多项临床研究，已招募患者和健康受试者超过13000人。百济神州自有的临床开发团队规划并主导公司产品管线的研发和扩充，为覆盖全球40多个国家或地区的临床试验提供支持和指导。目前，百济神州自主研发的三款药物已获批上市：百悦泽®（BTK抑制剂，已在美国、中国、加拿大及其他国际市场获批上市）、百泽安®（可有效避免Fc-γ受体结合的抗PD-1抗体，已在中国获批上市）及百汇泽®（已在中国获批上市）。百济神州拥有一支追求高品质与创新、立足科学与医学的团队，并在中国建立了领先地位，打造了一支规模庞大、聚焦于肿瘤学的商业团队。

同时，百济神州还与其他创新公司合作，共同携手推进创新疗法的研发，以满足全球健康需求。在中国，百济神州正在销售多款由安进和百时美施贵宝授权的肿瘤药物。公司也通过与包括安进、百奥泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在内的多家公司合作更大程度满足当前全球范围尚未被满足的医疗需求。百济神州还与诺华公司达成合作，授权诺华在北美、欧洲和日本开发、生产和商业化百泽安®。

关于百济神州

百济神州是一家立足科学的全球生物科技公司，专注于开发创新、可负担的药物，以为全球患者改善治疗效果和提高药物可及性。公司广泛的药物组合目前包括40多款临床候选药物，通过强化公司自主竞争力以及与其他公司开展合作。我们致力于加速现有多元、创新药物管线的开发进程，希望能在2030年之前为全球20多亿人全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过7000人的庞大团队。

前瞻性声明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）和其他联邦证券法所定义的前瞻性声明，包括有关百悦泽®在澳大利亚、亚太地区及其他市场的开发和商业化计划，百悦泽®的潜在商业机会，在澳大利亚提高百悦泽®可及性的计划，百悦泽®的潜在临床获益，以及在“关于百济神州肿瘤学”和“关于百济神州”副标题下提及的百济神州的计划、承诺、抱负和目标。这些因素包括了以下事项的风险：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和实现并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行对百济神州的临床开发、监管、商业化运营以及其他业务带来的影响；以及百济神州在最近季度报告的10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该些信息。

参考文献：

[1] BRUKINSA Australia Product Information. Available at https://www.beigene.com.au/PDF/BRUKINSAAUPI.pdf. Accessed October 2021.

[2] https://www.lymphoma.org.au/types-of-lymphoma/non-hodgkin-lymphoma. Accessed August 2021.

[3] https://www.lls.org/sites/default/files/2021-05/FS4_MCL_Facts_Rev.pdf.Accessed August 2021.

消息来源：百济神州（北京）生物科技有限公司