剑指干细胞治疗的国内高标准范式，跃赛生物正在从技术转化走向临床推广

每经记者：任飞 每经编辑：叶峰

跃赛生物是一家专注于开发新一代基于人多能干细胞技术的细胞治疗药物的企业，利用人多能干细胞制备、培养、分化和基因编辑技术平台，致力于干细胞治疗领域的技术研发和产品开发，研发管线覆盖神经退行性疾病，罕见病及肿瘤等。跃赛生物在细胞治疗技术研发方面有着扎实的积累，尤其在神经系统的细胞治疗技术研发方面达到国际一流水平，拥有多项专利。

细胞治疗技术代表着当代生物医药领域的先进方向，我国尖端团队与世界先进团队和知名药企都竞跑其中，向着成熟安全的治疗体系和临床推广药物的方向迈进。跃赛生物的技术攻关目前正从实验室向临床转化推广迈进，过程虽然艰辛，但创始人陈跃军在接受《每日经济新闻》记者采访时表示，除了加强基础科研以外，细胞治疗高新企业的发展和壮大离不开资本的长期资助，亦离不开细胞生物产业链在国内的完善，各方合力才有助于建立属于中国的干细胞治疗高标准范式。

各国争相补齐的技术短板

提起干细胞技术和干细胞药物的研发，跃赛生物创始人陈跃军表示，中国与美国、欧洲等国外技术进程均未到达终点，仍在爬坡阶段。对于终点的理解，他告诉记者，一是打造行业内干细胞治疗的流程化体系和技术标准，二是研发成熟的干细胞药物并推广到临床。

“目前我们还处于实验室技术转化阶段，下一步的目标是生产出能够应用于临床的细胞药物，前者普遍需要一到两年时间，后者则需要三年甚至更久，因此一类成熟的细胞新药问世需要五年以上不足为奇。”陈跃军表示，跃赛生物目前仍停留在第一个阶段，但已经走完很长的路。

据悉，跃赛生物在细胞治疗技术研发方面有着扎实的积累，尤其在神经系统疾病的细胞治疗技术研发方面达到国际先进水平，拥有多项专利。

从技术角度来看，陈跃军团队首次在人多能干细胞内实现了基因诱导性敲除并建立了稳定的基于CRISPR/Cas9技术的人多能干细胞基因编辑平台；首次实现了移植的人神经细胞功能的远程调控，阐明了帕金森病细胞治疗的环路机制；发现通过移植人多能干细胞来源的特定神经细胞可以准确修复疾病大脑受损的神经环路，重塑神经功能。

研究治疗帕金森病的细胞疗法是跃赛生物正在进行并且擅长的领域。陈跃军告诉记者，中脑多巴胺能神经元的丢失是帕金森病的主要病理特征，很多帕金森病患者在确诊时已经丢失了近70%以上的多巴胺能神经元，“这些神经细胞的丢失是不可逆的，只有通过细胞治疗补充丢失的神经元，才能从根本上解决问题，现有传统小分子药物的治疗仅作为改善，治标不治本。”

陈跃军说，通过人多能干细胞技术可以在体外获得特定类型的神经细胞（干细胞药物），这些细胞药物移植到病人脑内后可以替代脑内丢失的神经细胞的功能，从而实现受损大脑的修复和功能重塑，达到治疗目的。除神经系统疾病以外，人多能干细胞技术也在其它疾病的治疗中展示出了巨大潜能，包括肿瘤、心衰、糖尿病、血液疾病等。

在iPSCs诱导神经细胞治疗取得突破

细胞治疗过程中难免会遇到免疫排斥反应，这为细胞治疗带来阻碍，科学家在进行技术攻关的时候，也非常注重如何克服免疫排斥进而更好地进行细胞移植治疗。

陈跃军告诉记者，降低免疫排斥反应可以采用自体治疗方式，取病人五毫升全血，通过特定技术将其诱导成多能干细胞 -iPSCs，之后再把iPSCs通过特定技术分化成目的细胞，例如多巴胺能神经细胞，然后移植到病人体内。“这样就完成一个自体移植和治疗的范式，这种情况下，病人不需要服用免疫抑制剂，也不会产生明显的免疫排斥现象。”另一种方法是通过使用其他人的iPSCs分化而来的细胞对病患进行治疗，病人使用这种异体治疗方法需要服用免疫制剂以降低免疫排斥反应。 跃赛生物目前正在自体治疗方式上进行科研攻关。昆仑资本董事总经理朱贺表示，相信跃赛生物能够通过高效的技术转化，在iPSCs诱导的神经细胞治疗等领域实现‘first in class’的突破，为患者带来更多的治疗希望。

目前，跃赛生物已完成天使轮6000万元的融资，投前估值大约为2亿元人民币。陈跃军告诉记者，他希望资本可以持续介入细胞治疗领域，对相关科研企业及其研发人员和团队进行资助。从国家目前的发展战略和政策支持力度来看，未来细胞治疗将在生物科学领域扮演更加重要的角色。

陈跃军说，我国从2012年开始实施干细胞研究国家重大科学研究计划（“十二五”专项规划），提前布局干细胞技术的研究和转化，至今已持续了十一年，极大地推动了中国干细胞研究的发展。在可预见的十至二十年之内，干细胞药物将成为继小分子药物和大分子药物后的新一代药物制剂，成为传统治疗方法的重要补充。

期望国内产业链布局进一步完善

国内外尖端技术的培育和成长离不开产业要素的集聚。产业链的完善程度深度影响着技术迭代和产品创新的速度。陈跃军坦言，相比国外，中国在细胞治疗和药物研发的相关产业链资源的配套和聚集方面仍需迎头赶上。

“美国有非常完善的产业链，很多企业只专注做一件事情，比如制备iPSCs、研发后期分化形成特定细胞的药物、以及优化制备工艺等，专业细分度非常高。反观国内，并没有很多专业细分落实在供应端，存量企业中的一些产品往往不能够达到我们的标准。”陈跃军坦言，此类情况似乎在业内非常普遍。

以细胞培养液为例，陈跃军表示，他的团队一般不使用国产细胞培养液，往往需要采购进口产品。“至少在质检标准和QC认证等方面，国产产品的确不如进口产品先进完善。其实国内企业并不缺乏生产合格产品的能力，但我们中游研发企业需求端被迫从国外采购进口产品，这的确需要国内相关企业反思生产工艺水准和质检工艺。”

陈跃军在访谈中一方面呼吁了行业应从严落实监管，另一方面也表达了对从业企业自律的期许。陈跃军表示， 从小分子药物、大分子药物，到现在各国攻关的细胞治疗和细胞药物等生物医药技术，整个医药健康产业链正处在最关键的时刻。想要不被人卡脖子，必须自身迅速掌握核心技术，完成相关药物的研发，尽早通过临床试验，其中的主观“噪音”理应主动降下去，才有助于全行业的更好更健康的发展。