用干细胞快速批量生产人体任何细胞类型

日前，bit.bio宣布完成1.03亿美元的B轮融资。这笔资金将加速公司专有的细胞编程技术平台opti-ox的临床开发。这是一种突破性的基因工程方法，能够对人类诱导多能干细胞（iPSCs）直接重编程，通过激活细胞内特定转录因子的表达，驱动iPSCs的精准分化，从而批量生产人体中任何类型的细胞。

该公司联合创始人Mark Kotter博士在2017年发表的论文中，阐述了opti-ox的作用机理。这一技术将四环素诱导表达系统（Tet-ON）的两个部分使用基因编辑插入到细胞的两个安全基因组位点。这一系统的优化可以让转基因在iPSCs中均匀、可控并且高效表达。

转基因编码的转录因子可以直接驱动iPSCs向特定细胞类型分化，因此可以高效地产生一致的细胞类型。这一技术只需9天，就将iPSCs分化成具有收缩功能的骨骼肌细胞。

bit.bio目前的两款主要在研产品是利用opti-ox技术对iPSCs重编程生成的谷氨酸能神经元和骨骼肌细胞。该公司指出，这一技术能够精准地控制特定转录因子组合的表达，从而决定人类iPSCs分化的细胞类型，只需要几天时间就能够生成成熟、具有正常功能的分化细胞。

参考资料:

[1] Bit.Bio Raises $103 Million In First Close Of Series B Financing. Retrieved November 5, 2021, from https://www.bit.bio/news/first-close-of-series-b-financing

[2] Pawlowski, M., et, al. (2017). Inducible and Deterministic Forward Programming of Human Pluripotent Stem Cells into Neurons, Skeletal Myocytes, and Oligodendrocytes. Stem Cell Reports, 8(4), 803–812. https://doi.org/10.1016/j.stemcr.2017.02.016

（原文有删减）