进医保目录后 云南三名成人患者也打上了“天价救命药”

1月27日，34岁的杜女士终于打上了治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（简称“SMA”）的特效药诺西那生纳。这是该“天价药”进医保目录后，云南省第三位使用的成年患者。

杜女士的母亲介绍，女儿在10个月大的时候，自己拉着她的手，就可以到处走了。但是在一岁左右的时候，她发现孩子走路经常摔跤，“我们察觉到不对劲，就带孩子就医了。最终被确定为脊髓性肌萎缩症。”

这么多年来，她跟丈夫一直都带着孩子到处看病，广州、北京、天津等地都跑遍了，“我们抱着一丝希望去各个医院，找各个医生看，但是也一直没有办法”。

杜女士则表示，十岁的时候自己就完全丧失了行走的能力，17岁的时候在广州确诊为SMA，国内外都没有办法治疗，直到五年前诺西那生纳上市，但是当时的价格在70万左右，“根本治不起”。“今年，诺西那生纳被纳入医保，我看到了希望，也特别感恩，因为国家没有放弃我们这个罕见病群体。”

医生为杜女士注射特效药诺西那生纳。

诺西那生纳。

云南省第一人民医院神经内科主任医师孟强介绍，杜女士属于SMAⅡ型，这一类型患者通常在6-18个月发病，可独坐，但行走受限，病情逐渐进展，最后需要借助轮椅进行移动。“此前我们治疗的两个SMA病人脊柱条件较好，临床上属于SMA Ⅲ型，今天就已经办理出院手续了。而杜女士年纪偏大，脊柱弯曲程度比较大，治疗难度也更大一些。”

孟强还表示，SMA患者需要终生注射诺西那生纳进行治疗。“在患者首次注射诺西那生纳时，第一针在第0天腰椎穿刺后注射完成，14天后为第二针，28天后第三针，63天后第四针，经过四针后，让身体里面的药物快速达到一个负荷剂量，使脊髓退行性的运动神经元处于一种较高的药物浓度下，从而阻止运动神经元变性，在此之后，患者需要每4个月注射一针。”

“初步研究证实，诺西那生纳对于SMA是有效的，也是安全的。”孟强希望患病人群不要放弃药物治疗，从当初70万的天价药，到现在3万多一针，可以发现，国家医保也在尽力保障这些患者家庭“治得起”，尽早接受治疗就能让患者有更多生的希望以及更好的生活质量。

杜女士母亲也表示，现在女儿穿衣服、上卫生间等基本生活能力都需要外界帮助，“希望通过治疗，让她的身体能有所改善，如果能达到生活自理就好了”。

云南网记者 彭锡 实习生 张若楠 摄影报道