超四成重型β-地中海贫血成人患者未按时按量输血

文/羊城晚报全媒体记者 林清清

图/主办方提供

2月27日，山东大学卫生管理与政策研究中心、国家卫健委卫生经济与政策研究重点实验室和北京新阳光慈善基金会联合发布“中国重型β-地中海贫血成人患者疾病经济负担报告”。该研究以真实世界数据为基础，针对治疗状况、经济负担、社会支持、生命质量、照护者负担等进行调查研究，为改善β-地中海贫血成人患者的治疗及生存状况，减轻患者家庭及社会的经济负担，防止因病致贫及因病返贫提供科学的参考依据。

“中国重型β-地中海贫血成人患者疾病经济负担报告”发布

患者普遍存在治疗不规范情况

研究显示，我国重型β-地中海贫血成人患者在治疗手段、治疗依从性、经济负担、生命质量等维度面临严重挑战，对疾病认知不足、治疗费用高以及创新治疗手段匮乏是主要原因。

定量结果显示，84%的患者目前仍以输血和祛铁治疗为主，42.0%的患者未按时按量输血，血源不足是主要原因（26.5%）。近四成（38.3%）的患者未能坚持规范化祛铁治疗，其中超过六成（61.3%）因祛铁费用高而中断治疗。

另外，定性调查发现，由于患者对输血和祛铁的重要性认知不足，医保报销比例低，不良反应高（75.3%的患者存在祛铁相关的不良反应）等原因，患者在治疗上普遍存在不规范的情况，导致并发症的发生和预期寿命的减少。

全国政协委员、中华医学会血液学分会主任委员、苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授表示，我国已在基因筛查预防、临床诊疗等方面取得积极进展，但仍面临挑战，需要进一步攻克。

治疗手段局限，患者面临多重困境

地中海贫血是一种由珠蛋白肽链基因突变或缺失引起的遗传性血液疾病，临床上以α和β-地中海贫血最为常见。在中国，广东、广西、福建、云南、贵州、四川、海南等地是β-地中海贫血的高发地区。

广西医科大学第一附属医院血液科主任赖永榕教授表示，造血干细胞移植是目前根治重型β-地中海贫血的唯一办法，在儿童患者中治疗效果较好。但存在配型成功率低、费用高、年龄限制等问题。对于无法接受移植的成人患者，需要长期接受规范化的输血和祛铁治疗。然而，在现实生活中，受限于血源紧张，以及对铁过载危害认知不足、祛铁药物可及性、使用便利性及副作用等原因，患者往往未能坚持规范化治疗，导致多种并发症的发生和全身多脏器不可逆损害，严重威胁患者的生命。

亟需构建社会支持系统

本次研究发现，频繁输血、祛铁治疗、身体情况差、社会歧视等因素导致患者误工、误学，患者因此产生“自卑敏感”，甚至“抑郁”的情绪，严重影响了患者心理健康，对其社交和社会参与产生负面影响。相较于普通人86.2的得分，成人地贫患者生命质量平均分仅为50.1分。

而长期的照护和坚持治疗，使家属日常生活受限，在身体、心理、经济上承受着巨大压力。研究显示，40.7%的照护者存在中重度照护负担。其躯体化、强迫体育bd、人际敏感性、抑郁、焦虑、恐怖和偏执等评分均显著高于正常值，亟需建立一个良好的社会支持系统。

吴德沛呼吁，地中海贫血是一种具有高度遗传性、致命性的重大疾病，建立全周期的防控体系至关重要。对于成人患者所面临的治疗手段局限、经济负担严重等问题应予以重视，通过积极推动创新药物的医保评估和准入、提高医疗保障范围，切实提高药物可及性，降低因病致贫、因病返贫的可能。同时，积极探索包括基因治疗在内的前沿科技的研发，以期在未来惠及更多中国患者。(更多新闻资讯，请关注羊城派 pai.ycwb.com)

来源 | 羊城晚报・羊城派

责编 | 王沫依