阿斯利康Ultomiris第三项适应症获美国FDA批准！

编译丨newborn

近日，阿斯利康宣布，Ultomiris（ravulizumab）新适应症获得美国FDA批准，用于治疗全身型重症肌无力（gMG）成人患者。

该药适用于抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的gMG患者，这类患者约占整个gMG患者群体的80%。此次批准成为了Ultomiris的第三个适应症，此前该药已被批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）。

gMG是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，可导致神经肌肉功能丧失和严重虚弱。gMG患者会遭遇严重疲劳，说话、吞咽、进食困难，甚至会产生视觉和呼吸方面的其他并发症。在美国预计约有90000例gMG患者。尽管最近取得了一些进展，但gMG管理十分复杂，早期干预可以保证一定的生活质量。

值得一提的是，Ultomiris是第一个被批准用于治疗gMG的长效C5补体抑制剂。此次批准范围为gMG患者，包括体育bd较轻的患者。在临床试验中，接受Ultomiris治疗的患者临床体育bd显著改善，日常生活活动方面显示出早期疗效和持久改善。

此次新适应症批准是基于CHAMPION-MG 3期临床试验的结果。试验结果显示，治疗第26周，与安慰剂组相比，Ultomiris治疗组患者重症肌无力-日常生活能力量表（MG-ADL）总评分较基线的变化有高度的统计学意义。特别是在接受Ultomiris治疗第1周就显示出早期疗效，并持续至26周。在该研究中，Ultomiris的耐受性良好，安全性与PNH和aHUS的3期临床试验中观察到的一致。接受Ultomiris治疗的患者中最常见的不良反应是上呼吸道感染和腹泻。

据悉，Ultomiris和Soliris是阿斯利康在2020年以390亿美元收购Alexion后获得的2款补体C5抑制剂。其中，Ultomiris是Soliris的长效版，Soliris每2周给药一次，而Ultomiris每8周给药一次。治疗gMG方面，Ultomiris覆盖范围更广，包括一些体育bd较轻的患者。

值得关注的是，Ultomiris新适应症的拓展一直在路上，但并非都取得了成功。2021年8月，Ultomiris治疗成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）的CHAMPION-ALS 3期研究，在预先指定的中期分析中未能达到主要终点。根据独立数据监测委员会的建议，该研究已提前终止。这也是阿斯利康在2021年7月完成Alexion收购后遭遇的首次挫折。

目前，Ultomiris也正被开发用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD），这是Soliris已批准的一个适应症。该适应症预计将在今年上半年获得试验结果，并在今年下半年提交监管申请。

参考来源：

1、AstraZeneca's Ultomiris scores its 3rd FDA approval, setting up market clash with argenx

2、AstraZeneca's Alexion Scores Third FDA Approval For Ultomiris