血栓风险增加 辉瑞暂停一项血友病基因疗法临床试验

编译丨李汤姆

最新消息显示，尽管美国FDA在今年3月已经取消搁置A型血友病基因疗法giroctocogene fitelparvovec三期Affine临床研究，但辉瑞及其合作伙伴Sangamo Therapeutics在发现该疗法可能会增加血栓风险后，自愿暂停了研发试验并开始调整治疗方案。

据悉，辉瑞最近发现一名具有高因子VIII水平的试验参与者出现膝下深静脉血栓，该患者曾有血栓病史，目前其情况良好，辉瑞也正在分析此次血栓形成的因素。

近日发布的一季度财报显示，目前辉瑞已经叫停了相关试验，并考虑将在几个月内恢复临床研发工作。公司预计，临床试验将在今年第三季度恢复，并预计在2023年下半年公布相关试验结果。

公开资料显示，A型血友病是一种由凝血因子VIII缺乏或功能障碍引起的遗传性疾病，人体凝血因子VIII的正常水平在50%-150%之间。

此前，由于遭美国FDA的临床搁置，辉瑞血友病基因疗法研发进度延迟，使其落后于竞争对手CSL Behring和BioMarin，据悉，这两家公司均打算在年中之前向监管部门提交批准申请。

不过，辉瑞其他在研疗法也具备治疗血友病的临床潜力，并预计将在2023年公布几项相关试验数据。marstacimab是一种新型的非因子治疗候选药物，此前已经获得美国FDA的快速通道指定，用于治疗A型和B型血友病。

除此之外，辉瑞还在上周还表示，美国FDA已允许其杜氏肌营养不良（DMD）基因疗法fordadistrogene movaparvovec的3期临床试验继续进行。据悉，该疗法在去年年底曾因为一名患者死亡后遭到美国FDA搁置。

参考来源：Another Pfizer gene therapy is free of FDA hold, but delay continues