罕见病重磅政策即将出台：孤儿药享不超过7年的市场独占期

人民日报健康客户端记者 徐诗瑜

5月9日，国家药监局发布了《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》，其中关于罕见病的条例列入了，“鼓励开展已上市药品针对罕见病的新适应症开发，对临床急需的罕见病药品予以优先审评审批。”“对批准上市的罕见病新药，在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下，给予最长不超过7年的市场独占期，期间不再批准相同品种上市。药品上市许可持有人不履行供应保障承诺的，终止市场独占期”。

“这是一个振奋人心的好消息，对罕见病患者、罕见病研发市场都是福音，是罕见病药品领域的重磅激励政策。”国家卫健委第二届罕见病诊疗与保障专家委员会委员、山东大学公共卫生学院教授李顺平在接受人民日报健康客户端记者采访时表示，市场独占期是现在美国、欧盟等国通行的罕见病药品激励措施，此前国家药监局批准的三批境外临床急需用药中超过半数为孤儿药，罕见病用药审评审批一直有绿色通道机制，但此次是以正式的实施条例形式进行规范管理。

国际孤儿药市场独占期为7到10年，此次鼓励措施与发达国家基本持平

罕见病发病率低，罕见病药品具有需求量小、费用高、替代品少等特点，也常被称为“孤儿药”。对于创新药企来说，孤儿药的盈利问题是他们考量生产研发的一个重要因素。“罕见病药品市场相对较小，有些罕见病患者只有几百、几千例，在缺乏激励政策的情况下，很多企业不愿意参与研发。七千余种罕见病中95%仍缺乏有效的干预措施，鼓励研发上市，是罕见病治疗领域的一个重要需求。”李顺平介绍。

记者查询发现，1983年美国《孤儿药法》（Orphan Drug Act）发布以来，日本、欧盟等也相继出台了和罕见病用药相关的法律法规。美国在《孤儿药法》中规定，一般情况下，罕见病新药可以享有最长7年的市场独占期，日本、欧盟的法条中罕见病医药产品上市后可以获得最长达10年的市场独占期。此次国家药监局发布的征求意见稿中“最长不超过7年的市场独占期”与发达国家基本持平。

罕见病药品政策不断完善，或将带来孤儿药研发领域的重新洗牌

自2018年5月国家卫健委等五部门联合印发《第一批罕见病》目录以来，多位罕见病专家呼吁建立更加完善的罕见病药品医疗保障机制。在国家医保局2021年9月对政协委员的答复函中提到，国内上市的罕见病用药中有40余种已被纳入国家医保药品目录。

李顺平表示，此次的激励措施有利于企业进行长远布局，对于现在部分企业无序扎堆某些适应症的资源浪费及市场乱象有一定调节作用，或将带来孤儿药研发领域的重新洗牌。接下来还有一系列的孤儿药政策可能有待完善，比如科研支持、申报减免政策、孤儿药资格认定政策、成立罕见病专业办公室统一管理等。“罕见病药物研发是一个长期的过程，从研发到最后的落地还有很长的一段路要走，但对于患者及整个罕见病行业来说，国家的鼓励措施都是一件好事。”李顺平说。