从70万到3万 湘潭完成首针诺西那生钠注射

湘潭首位患者进行诺西那生钠注射。

红网时刻新闻5月11日讯（通讯员 袁雯 姜亦）5月11日，湘潭市患有脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy，SMA）的6岁女孩芳芳在湘潭市第一人民医院儿科完成鞘内注射诺西那生钠，成为诺西那生钠注射液降价并纳入医保后湘潭治疗的首位受益者。

诺西那生钠注射液是全球首个5q SMA的治疗药物，目前已在全球40多个国家和地区上市。2019年2月，国家药品监督管理局正式批准诺西那生钠注射液（SPINRAZA）用于治疗SMA。2021年12月3日，经过国家医保局激动人心的“灵魂谈判”，该药从最初的70万/支降到了3.3万/支，降幅超过95%，并从2022年1月1日起正式进入新版医保药品目录实施。

6年多以前，双胞胎芳芳和铭铭的降生给他们全家带来巨大的惊喜。然而几个月后因为发育迟缓在湘潭市第一人民医院被确诊为SMA，“可能活不过2岁的魔咒”从此笼罩在这个家庭之上。父母亲并没有放弃，而是坚持给小朋友进行康复治疗，但6年后铭铭还是不幸夭折了。

每一个小群体都不该被放弃。湘潭市第一人民医院儿科主任张国勋、主管医师陶莹经与家长商议计划给予芳芳诺西那生钠鞘内注射治疗。由于技术要求较高，该治疗方案原本仅在省会部分医院使用，并未在湖南地市级医院使用过。

即使费用降低了95%，但治疗第一年内需分阶段完成6针注射，后续还要进行多次注射，这对于芳芳原本并不富裕的家庭来说绝非易事。为了节约其往返省会的各种费用，湘潭市第一人民医院儿科主动向上级医院学习，在科内反复操作、演练，最终熟练掌握该项治疗技术。同时，在医院领导，医保、药学等部门的多方协调下，最终在湘潭率先引进了“诺西那生钠”。5月11日上午，该药被顺利注入芳芳脊髓内，整个治疗顺利，患儿目前无任何其他不适。

【科普】

脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy, SMA）是由于脊髓前角及延髓运动神经元变性，导致近端肢体和躯干进行性、对称性肌无力和肌萎缩的神经变性病。如果不进行治疗，大多数患有较严重疾病类型（SMA I型）的婴儿在没有呼吸干预的情况下，无法活到两岁。其他类型患者可因疾病进行性加重而最终丧失行走能力，并且出现呼吸、吞咽障碍。

诺西那生钠是一种反义寡核苷酸（ASO），靶向促进SMN2 mRNA外显子7剪接增加全长度功能性SMN蛋白生产，是第一种可同时改善SMA患者运动功能和提高生存率并延缓SMA进程的缓解疾病疗法。