FDA批准首个用于治疗全身型重症肌无力成人患者的长效C5补体抑制剂

图片: 千图网/Pexels | 撰稿: 医伴旅内容团队

2022年4月28日，AstraZeneca官网发布Ultomiris（Ravulizumab，雷夫利珠单抗）获FDA（美国食品药品监督管理局）批准用于治疗抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性的全身型重症肌无力 (gMG) 成人患者，这是FDA首个用于治疗全身型重症肌无力成人患者的长效C5补体抑制剂。

关于全身型重症肌无力

关于于全身型重症肌无力这种病症，是一种属于获得性自身免疫性病症，主要是由神经肌肉传递障碍引起的骨骼肌收缩无力为主要体育bd，患者可能会出现部分，或者全身骨骼肌无力的体育bd，并且患者会经常感觉到特别容易疲劳的情况，活动后体育bd会出现明显加重的情况，但是经过适当的休息，可得到缓解，常见表现有眼睑下垂、吞咽困难，讲话无力，甚至呼吸困难。

此次获批的Ultomiris是首个用于治疗全身型重症肌无力成人患者的长效C5补体抑制剂，一项CHAMPION-MG III 期试验的积极结果，更是显出了对重症肌无力患者临床疗效。

关于Ultomiris的CHAMPION-MG III 期试验结果

FDA的批准是基于一项CHAMPION-MG III 期试验的积极结果，其中 Ultomiris 在重症肌无力患者日常生活、活动的基线变化的主要终点方面优于安慰剂。

CHAMPION-MG是一项全球3期随机双盲安慰剂对照的多中心试验，评估Ultomiris治疗全身型重症肌无力成人患者的安全性和有效性。

试验招募了175名患者，包括亚太地区的患者，按1:1的比例分为2组，一组接受Ultomiris治疗，一组接受安慰剂治疗，为期26周。评估第26周重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）总分与基线相比变化的主要终点，以及评估疾病相关和生活质量指标改善的多个次要终点。

结果显示，相较于安慰剂，Ultomiris组患者的MG-ADL评分更好，MG-ADL评分是评估患者日常活动能力的量表。

在试验中，Ultomiris没有出现新的安全性问题，与既往研究一致。常见的不良反应为上呼吸道感染和腹泻。

2022年4月初，阿斯利康公布了该3期CHAMPION-MG试验开放标签扩展期（OLE）的长期随访结果，数据显示：在抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力成人患者中，长效C5补体抑制剂Ultomiris显示出长期疗效，治疗60周期间，患者日常生活活动、肌力、生活质量均有改善。在整个分析过程中，Ultomiris的耐受性良好。

结语：这一新药的出现，为全身型重症肌无力患者带来更大的生存希望。正是人们对未来科技的求知欲，才造就了今天无数新药的问世。

参考链接

https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2022/ultomiris-approved-in-the-us-for-adults-with-generalised-myasthenia-gravis.html