紧追礼来和辉瑞！JAK抑制剂CTP-543斑秃3期临床成功

编译丨newborn

近日，Concert制药公司公布了口服JAK抑制剂CTP-543治疗斑秃3期临床试验的结果，显示治疗24周后，高剂量组有多达41.5%的患者实现头皮毛发覆盖率至少达到80%。数据发布后，Concert股价在盘前交易中大涨7%。

该试验共入组了706例中度至重度斑秃成人患者，这些患者因斑秃导致至少50%的头皮脱发，所有患者的平均基线脱发严重程度工具（SALT）评分为85.9分，相当于平均头皮毛发覆盖率不足15%。试验中，这些患者被随机分配，接受2种剂量之一的CTP-543（8mg或12mg）或安慰剂，每天口服2次，治疗持续24周。

结果显示，试验达到主要终点：治疗24周后，高剂量CTP-543治疗组有41.5%的患者实现头皮毛发覆盖率≥80%（SALT评分≤20%），低剂量组有29.6%的患者达到这一目标，而安慰剂组仅为0.8%。2种剂量CTP-543治疗组与安慰剂组的治疗差异具有统计学意义（p＜0.0001）。

此外，试验也达到关键次要终点，包括第24周头发满意度患者报告结果（PRO）量表的应答者比例，以及第24周前4个时间点达到SALT评分≤20%的患者比例，2种剂量组与安慰剂组的治疗差异均具有统计学意义。

这些数据使得CTP-543在与礼来/Incyte的同类产品口服JAK抑制剂Olumiant的竞争中展现出优势。在支持斑秃新适应症申请的临床试验中，Olumiant 4mg治疗52周后，有39%的患者实现头皮毛发覆盖率≥80%。在CTP-543和Olumiant的研究中，基线头皮毛发覆盖率均不足15%。之前，辉瑞的口服JAK3/TEC抑制剂ritlecitinib在治疗中重度斑秃的一项2/3期研究中也达到了主要终点。

瑞穗证券分析师认为，相对于礼来Olumiant和辉瑞retlecitinib，Concert有可能报告了同类最佳的疗效数据。

在安全方面，Concert在1名患者身上发现了2起可能与治疗有关的严重不良事件。影响5%以上患者的最常见副作用包括头痛、痤疮、上呼吸道感染和肌酸激酶水平升高。安慰剂组的上呼吸道感染比治疗组更常见，没有患者出现肺栓塞或深静脉血栓形成。2名接受CTP-543治疗的患者出现带状疱疹。

瑞穗证券分析师，特别值得注意的是，Concert在试验期间没有报告任何肺栓塞或深静脉血栓，这2种不良事件都与其他口服JAK抑制剂有关。该公司指出，约有14名患者因不良事件退出试验，但这在治疗组和安慰剂组之间是平衡的。

尽管Concert似乎在疗效方面领先，但瑞穗证券分析师表示，该公司仍面临一些障碍。首先，与礼来和辉瑞每天口服一次的治疗方法相比，CTP-543每天必须口服2次。此外，礼来和辉瑞产品可能会领先Concert至少一年进入市场，这意味着Concert作为规模较小的生物技术公司开始营销之前，礼来和辉瑞的产品已经在市场站稳了脚跟。

尽管如此，瑞穗证券分析师指出，“斑秃是一种长期被忽视的疾病，治疗方面存在着显著的未满足医疗需求。我们之前接触过的皮肤科医生也提到，最有效的产品将会成为他们最终为患者开出最多处方的产品。”

瑞穗证券预计，CTP-543上市后的销售峰值可能达到8亿美元。目前，Concert正致力于完成第二项3期临床试验，该试验计划在第三季度公布顶线数据，以期在明年上半年提交美国FDA批准。

参考来源：

Chasing Lilly and Pfizer, Concert's JAK inhibitor hits high notes in phase 3 alopecia trial