为儿童药供应保障政策现状“画像”

加强儿童医疗卫生服务改革与发展，要围绕关键问题系统设计改革路径，切实缓解儿童医疗服务资源短缺问题。“十二五”和“十三五”期间，我国不断完善儿童药供应保障政策环境，实现了儿童药“数量+质量”的双重提升。步入“十四五”时期，进一步细化并完善儿童药供应保障政策，是下一阶段深化医改的重大课题。

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主动适应需求，持续深化改革

2011年，国务院颁布《中国儿童发展纲要（2011-2020年）》，首次从国务院层面提出促进儿童药研发和生产的建议，明确鼓励儿童专用药品研发和生产、扩大国家基本药物目录中儿科用药品种和剂型范围等，对之后不同时期儿童药供应保障政策布局起到了重要指导意义。

从2011年起，根据政策特点，我国儿童药供应保障发展可分为四个阶段。第一阶段，以保障儿童基本用药需求为主，相关政策较少，涉及环节较为单一，尚未形成完备的儿童药供应保障政策体系。第二阶段，提出综合性指导意见，形成政策体系框架。2014年，国家卫生计生委等六部门联合印发《关于保障儿童用药的若干意见》，这是我国首个关于儿童药的综合性指导文件，为儿童药供应保障搭建了政策体系框架。第三阶段，不断丰富政策内涵，逐渐完善政策体系。2016年发布的《“健康中国2030”规划纲要》和《“十三五”深化医药卫生体制改革规划》中均明确保障儿童用药的相关内容，儿童药供应保障被提升到国家战略高度，并成为“十三五”时期深化医改的重点内容。第四阶段，即目前正在进行的加强政策协同、由政策体系向政策环境转变的阶段。2021年发布的《深化医药卫生体制改革2021年重点工作任务》和《中国儿童发展纲要（2021-2030年）》中均明确要求加强儿童药供应保障，相关工作依旧是未来深化医改的重点工作之一。

图 我国儿童药政策发展历程

儿童药供应保障政策在不同阶段的转变，是在国家大政方针引导下主动适应人民健康需求、持续深化医改的过程。从国家政策推动的角度看，可总结出以下特点：

在政策方向及顶层设计上，党的领导是儿童药供应保障政策形成的根本力量。系列文件的出台，及时回应了儿童卫生健康领域的诉求，充分体现了儿童药供应保障工作服务于儿童健康发展的立足点。

在政策目标上，始终坚持 “保障儿童药供应”这一目标的一致性，同时不断丰富目标内涵、完善体系建设，保证在实践路径上不走弯路。各部门制定政策时，均围绕儿童药供应保障的多个环节确定发力点，最终通过部门合力实现保障供应的总体目标。

在政策关系上，始终坚持政策的延续和发展，不同时期的政策顺应不同时代的要求作出相应的调整。例如，从最初提出的“鼓励儿童专用药品研发和生产”，到“支持开发符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”；从“完善儿童用药目录”到“探索制定国家儿童基本药物目录”等。不同时期，政策之间既存在延续，其内涵和外延也在时代发展中得到丰富和拓宽。

在政策落实上，始终坚持政府统筹。虽然儿童药供应保障涉及企业、医疗机构、儿童家长等多方主体，但政府在儿童药的制度环境创造、发展规划制定以及规范性管理、科学监督指导等方面依然起着决定性作用。

在政策保障上，不断推进以法治为核心的儿童药供应保障政策体系建设，逐步形成以《中华人民共和国基本医疗卫生与健康促进法》《中华人民共和国药品管理法》等法律为核心、以《中国儿童发展纲要》等国务院规范性文件为补充、以《药品注册管理办法》等部门规章为配套的儿童药供应保障政策体系。

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五个核心环节有了政策保障

儿童药供应保障的政策环境，为儿童药研发上市、生产流通供应、医保报销、合理用药、上市后评价等五个核心环节提供了法律和政策依据。

第一，鼓励儿童药研发上市的政策体系。

政策核心：《关于保障儿童用药的若干意见》《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励药物创新的意见》等政策文件，从制定鼓励研发申报儿童药品清单、指导儿童药物临床试验、优先审评审批、儿童专用药数据保护、儿童用改良型新药研发、财税优惠等六个方面，鼓励儿童药研发上市。

政策效果：

随着政策的落地实施，鼓励儿童药研发上市的政策效果逐渐显现。2016-2019年，我国已陆续出台三批鼓励研发申报儿童药品清单，多家企业参与，为儿童药研发提供了方向指引。儿童药物临床试验数量逐年增加，诸多符合儿童常见和重大疾病用药需求的药品被纳入优先审评审批范围，满足了儿童用药需求。在儿童用改良型新药研发方面，2021年我国首次批准的儿童专用药或增加儿童适应症的药品共30种，其中改良型新药3种。在财政支持方面，“重大新药创制”科技重大专项为儿童药品研发提供了经费支持，有效激励了儿童药研发积极性。

第二，保障儿童药生产流通供应的政策体系。

政策核心：《关于保障儿童用药的若干意见》《关于加强儿童医疗卫生服务改革与发展的意见》等政策文件，围绕推动完善企业质量管理体系、加强儿童药生产质量监督管理、强化临床必需易短缺儿童药监测预警、定点生产保供应等方面，提高儿童药的生产流通供应保障能力。

政策效果：

不断探索短缺药品定点生产工作。2016年，国家工信部、国家卫生计生委等部门开展了包括儿童适宜剂型的地高辛口服溶液在内的三个品种的定点生产工作。

逐渐健全短缺药品监测预警体系。北京、山东等地逐渐建立起各具特色的短缺药品监测预警机制，并发布更新短缺药品清单。2017年7月，山东省发布省内首个短缺药品预警，其中包含了治疗儿童白血病的巯嘌呤。同年，为保证全国各地巯嘌呤的供应需求，国家卫生计生委下发《关于切实做好临床短缺药品巯嘌呤采购配送工作的通知》，要求各地协调组织做好巯嘌呤的采购配送工作，确保药品供应。在国家高度重视下，巯嘌呤逐步恢复供应，儿童白血病患者用药得到有效保障。

持续加强生产质量监督管理。国家药监局坚持以“四个最严”为根本遵循，组织省级药品管理部门与相关检验机构在全国范围内开展药品质量抽查检验工作。南京市部分地区将儿童药作为重点抽检品种，有效保障儿童药的安全性和有效性。

此外，部分地区探索简化儿童专用院内制剂调剂使用程序。如江苏省将临床使用10年及以上的儿童专用院内制剂列入调剂使用范围，采取“定品种、定范围、定数量，一年一审批、一季度一报备”等方式，简化调剂手续，扩大儿童药供给渠道。

第三，推动儿童药医保报销的政策体系。

政策核心：《关于进一步完善医疗救助制度全面开展重特大疾病医疗救助工作的意见》《关于加强困境儿童保障工作的意见》等政策文件，围绕儿童药医保准入、医保报销待遇以及儿童药挂网采购等工作，减轻患儿家庭经济负担。

政策效果：

医保目录调整方面，积极推动儿童适宜剂型、规格纳入基本医保支付范围，有效降低用药负担。2017年版国家医保药品目录新增了91个儿童药品，药品目录中明确适用于儿童的药品或剂型达到540个；2019年版国家医保药品目录中新增了38个儿童药品。2019年、2020年的国家医保药品目录调整工作方案中均明确优先考虑儿童药，且鼓励研发申报儿童药品清单中的药品优先纳入目录。

同时，诸多临床价值高、治疗急需的儿童药通过医保准入谈判纳入基本医保支付范围。2021年，治疗脊髓性肌萎缩症的药物诺西那生钠注射液通过医保谈判由每针70万元降价为3.3万元，显著减轻了用药负担，极大改善了患儿家庭生活质量。

医保报销方面，针对儿童患者予以政策倾斜。经基本医保、大病保险、医疗救助三重制度综合保障后，儿童患者的基本医疗需求得到了较好保障。各地也在积极探索儿童药医保支付政策，如广东省对符合条件的儿童药给予差别定价，并限定部分药品用于儿童时可以医保报销；天津市自2019年起将未纳入该市基本医保目录的、剂型方便儿童使用的、目录内有同类剂型的药品，纳入医保支付范围。

第四，促进儿童药合理使用的政策体系。

政策核心：《关于保障儿童用药的若干意见》《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励药物创新的意见》《关于开展药品使用监测和临床综合评价工作的通知》以及《中国国家处方集（化学药品与生物制品卷 儿童卷）》《国家抗微生物治疗指南》等文件指南，通过引导说明书修订、完善基本药物目录并构建儿童药相关目录体系、制定处方集或指南等方式，促进儿童药物合理使用水平的提升。

政策效果：

2020年，国家药监局药品审评中心发布《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（试行）》，引导生产企业开展儿科领域超说明书用药的真实世界研究，并将相关成果应用于说明书修订之中。如丙酸氟替卡松吸入气雾剂通过开展1～4岁儿童用药安全性监测的真实世界研究，获批拓展适应症至≥1岁哮喘儿童人群。

2013年，卫生部印发《中国国家处方集（化学药品与生物制品卷 儿童卷）》，将其作为指导医疗机构合理使用儿童药的权威指导文件之一，规范医师处方行为。

《国家基本药物目录（2018年版）》在结构上新增儿科用药分类，在品种上新增22种临床急需儿童用药。2021年，国家卫生健康委就《国家基本药物目录管理办法（修订草案）》公开征求意见，其中明确构建国家儿童基本药物目录，如果能够形成正式文件，则将实现从儿科用药分类到儿童基本药物目录的跨越。

国家卫生健康委组建儿童用药专家委员会，致力于开展儿童药证据收集、指南建立等工作。自2015年成立以来，委员会参与了鼓励研发申报儿童药品清单研究、儿童药临床综合评价试点研究等多项重点工作，并联合国家儿童医学中心合作编写出版了《中国儿童药品临床应用指南》，对指导儿童合理用药起到了重要作用。

第五，加强儿童药上市后评价的政策体系。

政策核心：《关于保障儿童用药的若干意见》《“十三五”国家药品安全规划》《关于开展药品使用监测和临床综合评价工作的通知》等政策文件，围绕构建儿童药临床综合评价体系、加强儿童用药不良反应监测、通过再评价完善药品说明书等工作，保证药品临床使用安全。

政策效果：

2019年起，国家卫生健康委陆续开展心血管病治疗药物、抗肿瘤药物、儿童药物的临床综合评价试点工作。2019年6月，国家卫生健康委联合试点机构启动儿童白血病治疗药物、哮喘治疗药物、川崎病治疗药物等6个重点领域用药的临床综合评价工作。2021年，《儿童药品临床综合评价技术指南（2021年版）》发布，进一步完善了儿童药临床综合评价管理体系。

2020-2021年间，国家药监局共发布95份药品说明书修订公告，其中有57份公告、192个品种涉及儿童用药信息。药品说明书的不断更新与完善，进一步提升了儿科合理用药水平。

国家药品不良反应监测中心与北京儿童医院开展合作，探索利用医疗大数据开展儿童药上市后安全性主动监测的方法，为儿童药上市后研究的顺利进行奠定了坚实基础。

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迈向更加全面、协同发展的政策环境

“十四五”是儿童药供应保障政策从“相对全面的政策体系”向“更加全面、协同发展的政策环境”转变的关键时期。我国在儿童药供应保障方面已经取得了显著成效，未来需要进一步完善政策环境，更好地形成制度合力，以构建儿童药供应保障的良好政策生态系统，推动儿童药高质量发展。

第一，针对研发上市的展望。

在多项政策助力下，儿童药的研发取得了令人欣喜的成果。但依然存在着鼓励研发申报儿童药品清单有待更新、知识产权保护政策尚未完全落地、儿童用改良型新药研发存在缺口、财税优惠政策有待进一步加强等挑战。

建议进一步完善政策体系。持续论证并发布鼓励研发申报儿童药品清单，加强多项政策紧密配合，引导企业调整产业布局。改革药物临床试验模式，原则上企业在开展药物临床试验时均应开展以儿童人群为受试者的临床研究。加快落实儿童药物临床试验数据保护制度，推动相关法律法规出台完善。鼓励儿童用改良型新药研发，出台高层级法律文件，为产品研发提供更精准的指导和更大力度的扶持，为政府监管提供更有力的依据。提供税收优惠政策，保障企业利润。设立儿童药专项研发基金，支持企业、科研机构等研发儿童药。

第二，针对生产流通供应的展望。

儿童药的生产、流通、供应等环节存在着各主体之间信息不对称、生产质量控制要求不明确、短缺监测预警体系有待进一步完善等挑战。

建议加强各主体之间的沟通交流，形成“产学研用”一体化的儿童药研发生产体系。儿童药生产质量控制方面，药品企业应加强主体责任建设，药品监管部门应进行专项质量检查。短缺监测预警方面，政府部门和各级医疗机构、生产流通企业应加强统筹配合，形成联动机制，及时上报、处置短缺信息。

第三，针对医保报销的展望。

针对儿童药的医保准入、报销待遇以及挂网采购等政策，倾斜力度还有待加强。

建议进一步加强儿童药的医疗保障、带量采购政策倾斜力度，逐步将儿童重大疾病必需用药和急抢救用药纳入医保支付范围，探索儿童院内专用制剂纳入医保目录的模式。进一步推动门诊慢特病医保报销政策向儿童倾斜，提高大病保障水平，降低起付线，提高封顶线。进一步强化定点医疗机构和定点零售药店对儿童药的供应。

第四，针对合理用药的展望。

当前我国儿科领域超说明书用药现象较为普遍，基本药物目录、处方集和指南等指导医疗机构合理用药的权威参考也亟待调整完善。

建议继续推动儿童药真实世界研究，利用真实世界证据扩展药品说明书中的儿童使用信息，指导临床合理用药。尽快出台儿童基本药物目录，并基于儿童药的特殊性探索多维度的儿童基本药物遴选标准和科学的遴选程序，纳入更多适用于儿童的专用药和试验数据完备的共用药。加快儿童药处方集的更新进程，完善儿童药相关目录体系。

第五，针对上市后评价的展望。

儿童药上市后评价的各项政策正处于从起步向全面开展转变的过渡阶段，儿童药临床综合评价体系的建立、不良反应监测系统的构建、上市后说明书信息的修订等都有待进一步完善。

建议对儿童药临床综合评价的各个维度设置不同权重，更加关注剂型适宜性、说明书信息、超说明书用药、不良反应发生率等指标。基于大样本数据和既往风险数据开展儿童药药物警戒。加强对易发生不良反应的儿童药类别和剂型以及基于附条件批准程序上市的儿童药的监测评价。利用医疗机构数据资源，采用真实世界研究方法，着重关注儿童药上市后安全性、有效性等数据研究，尽快完善说明书中的儿童使用信息。

作者：中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心颜建周 邵蓉

来源：中国卫生杂志

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