FDA延长百济神州泽布替尼用于CLL/SLL新适应症上市审评日期

6月13日，百济神州发布公告称，针对百悦泽（泽布替尼）用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的新适应症上市许可申请（sNDA）, 美国食品药品监督管理局（FDA）将其处方药申报者付费法案（PDUFA）目标审评日期延长三个月至2023年1月20日。

FDA需要额外的时间来审查百济神州从3期Alpine试验中提交的新临床数据，该试验在先前治疗的CLL/SLL中将泽布替尼与Imbruvica进行了对比。百济神州递交的额外临床数据被认定为该项sNDA的重要补充。这些申报数据包括全球性3期ALPINE临床试验的最终缓解评估结果。该试验显示，经IRC评估，在复发/难治性（R/R）CLL或SLL成人患者中，百悦泽展示了优于伊布替尼的总缓解率（ORR）。此前，百济神州于2022年4月11日公布了该项试验的最终缓解评估结果。

此次针对CLL/SLL的sNDA申报是基于2项关键性、随机的临床3期试验以及8项在B细胞恶性肿瘤中的支持性试验数据。其中，百悦泽用于治疗CLL/SLL的2项全球3期试验分别为：SEQUOIA临床试验（NCT03336333），对百悦泽与苯达莫司汀联合利妥昔单抗进行对比，用于治疗初治（TN）患者；ALPINE（NCT03734016）临床试验，对百悦泽与伊布替尼进行对比，用于治疗复发/难治性（R/R）患者。

此外，SEQUOIA临床试验中的非随机组入组了伴有17p缺失的患者，旨在评估百悦泽对这一高危人群的单药治疗效果。上述两项研究共入组了来自17个国家的患者，包括美国、多个欧洲国家、中国、澳大利亚和新西兰。ALPINE试验和SEQUOIA试验的期中分析结果分别在2021年6月的第26届欧洲血液学协会（EHA 2021）线上年会和2021年12月的第63届美国血液学会（ASH）年会上报告。

此前，百悦泽已在美国获批用于治疗三项适应症：

2019年11月，获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者；

2021年8月，获批用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者；

2021年9月，获批用于治疗既往至少接受过一种抗CD20治疗的复发/难治性边缘区淋巴瘤成人患者。