再鼎医药发布其FcRn拮抗剂已落地海南博鳌乐城

转自 |医药观澜

每年6月15日是重症肌无力关爱日。在第九个重症肌无力关爱日到来之际，再鼎医药宣布了一则好消息，其引进的FcRn拮抗剂efgartigimod已成功落地博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称乐城先行区）。再鼎医药新闻稿表示，这是中国三十年来重症肌无力药物的新突破。

重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病。免疫球蛋白G抗体会破坏神经和肌肉之间的沟通，引起虚弱和可能危及生命的肌无力。超过85%的患者在发病后18个月内进展为全身性重症肌无力，进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难。

Efgartigimod是argenx公司开发的一款靶向新生儿Fc受体（FcRn）的在研抗体片段，旨在减少致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体并阻断IgG循环。FcRn在全身中都有广泛表达，在阻止IgG抗体的降解过程中起着核心作用。Efgartigimod可与FcRn结合，通过阻断FcRn可降低IgG抗体表达水平，进而治疗多种已知由致病IgG抗体驱动导致的自身免疫性疾病。2021年1月，再鼎医药宣布将以总计1.75亿美元的合作付款获得efgartigimod在大中华区的独家开发和商业化权利。

2021年12月，efgartigimod获得美国FDA批准上市，用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身性重症肌无力（gMG）成人患者。这些患者占所有gMG患者群体约85%。argenx公司曾在新闻稿指出，efgartigimod是FDA批准的首个FcRn拮抗剂。

在一项名为ADAPT的随机、双盲、含安慰剂对照组、全球性3期临床试验中，efgartigimod达到了主要研究终点。68%接受其治疗的抗乙酰胆碱受体抗体阳性的全身性重症肌无力患者获得缓解，安慰剂组这一数值为30%（p<0.0001）。该研究结果已经在2021年7月发表在The Lancet Neurology上。

海南省人民医院神经内科主任黄仕雄教授介绍：“Efgartigimod这款全球首创新药引入乐城，已经成为我国三十年来重症肌无力药物的新突破。作为一种罕见病，重症肌无力的治疗涉及到多个学科，为了患者能够顺利且安全地接受新药治疗，我们已经成立了包括神经内科、急诊科、ICU等在内的专门的医疗小组，并联合国内神经内科领域知名专家建立了专门的远程多学科会诊机制，最大程度保障重症肌无力患者就医质量。”

再鼎医药首席商务官兼大中华区总裁梁怡表示：“我们非常高兴地看到经过多方共同努力，efgartigimod这款全球首创新药成功在乐城落地。除了重症肌无力，efgartigimod也正在多种严重的自身免疫性疾病中开展全球临床研究，我们相信自身免疫领域即将迎来变革。作为企业，再鼎医药的愿景就是为患者提供急需的创新药物，为此我们将一直不遗余力地与政府、专家及社会各界通力协作，尽早为中国患者带来更多创新治疗手段。”

参考资料：

[1]全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod落地乐城，惠及重症肌无力患者. Retrieved Jun 14 , 2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/iT8S0oeM8XWyiGEFlJ7qMA

[2]再鼎医药和argenx 宣布就efgartigimod达成大中华区独家授权合作 .Retrieved Jan 7，2021, from https://mp.weixin.qq.com/s/ZAQBwaOw50NHv-wNbu_vwQ

[3] argenx Announces U.S. Food and Drug Administration (FDA) Approval of VYVGART™ (efgartigimod alfa-fcab) in Generalized Myasthenia Gravis. Retrieved December 18, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20211217005641/en