再次发起冲击！Acadia重磅痴呆症药物Nuplazid迎关键审查

编译丨newborn

在本周五的专家咨询委员会会议召开之前，美国FDA发布了关于Acadia制药公司抗精神病药物Nuplazid（pimavanserin）一份补充新药申请（sNDA）的简报文件。

Nuplazid是一种选择性5-羟色胺反向激动剂和拮抗剂，于2016年获得批准，成为第一种被批准用于治疗与帕金森病精神病相关的幻觉和妄想的药物。目前，Acadia正寻求FDA批准Nuplazid一个新的适应症：用于治疗与阿尔茨海默精神病（ADP）相关的幻觉和妄想。

针对后一项适应症，目前尚无药物获得批准。此次是Acadia针对该适应症的第二次努力。

去年4月，Nuplazid治疗与痴呆症相关精神病（DRP）相关幻觉和妄想的新适应症申请（sNDA）遭到了美国FDA拒绝批准。FDA针对最初提交的sNDA发布了一封完整回应函（CRL），该sNDA寻求批准Nuplazid治疗与痴呆相关精神病相关的幻觉和妄想。在CRL中，FDA指出一些痴呆亚组缺乏统计学意义。（详情请点击《Acadia重磅痴呆症药物Nuplazid被FDA拒绝批准》）

随后，在纳入了之前进行的2项临床研究（HARMONY和Study-019）研究的额外分析后，Acadia重新提交了sNDA，并将拟定的适应症由痴呆相关精神病缩小到了ADP。美国FDA在其简报文件中指出，这些数据点符合其考虑使用Nuplazid作为该适应症的要求。

不过，FDA也确实指出了Study-019研究与所谓“方案偏差”的问题。FDA表示，该研究的一些受试者没有“明确的文件表明，阿尔茨海默病（AD）诊断后出现的精神病体育bd已得到证实，或随机分组时接受了排除性药物治疗。”

在回应中，Acadia承认在确定这些患者的阿尔茨海默病诊断日期方面存在一些困难。Acadia还指出，一些患者被排除在外，因为他们的精神病是由其他精神疾病引起的，如精神分裂症，或与药物滥用有关。该公司还重复了基于临床方案的分析，以评估这些方案偏差，结果有利于Nuplazid。

FDA表示：“根据这一分析以及偏差的性质和均衡分布，该机构预计我们将能够依靠Study-019研究的数据进行监管决策。”此外，FDA注意到，在这种适应症中使用Nuplazid治疗没有关键的安全问题。sNDA开发项目的研究结果与已知的Nuplazid的安全性概况基本一致。

据估计，美国有600万人患有老年痴呆症。其中，约30%的患者患有精神病，通常包括幻觉和妄想。在诊断为痴呆症的患者中，精神病会带来严重后果，包括被安置在养老院的可能性增加，痴呆症恶化，发病率和死亡率增加。

FDA心理药理学药物咨询委员会将于周五召开会议，分析有关Nuplazid的数据，以确定其适应症，并将提供其关于潜在批准的建议。FDA不受咨询委员会决定的约束，但通常遵循其建议。

参考来源：

1、FDA staff reveal flaws with Acadia's 2nd Nuplazid try in Alzheimer's psychosis

2、Acadia Surges After FDA Published Briefing Documents for Alzheimer's-Related Psychosis Therapeutic