2022年国家医保目录调整时间线出炉 罕见病药“灵魂砍价”要重现？

去年末，“70万元一针天价救命药进医保”所带来的震撼和感动还历历在目，时隔半年，新一轮的医保谈判便已拉开了序幕。近日，国家医保局公布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案（征求意见稿）》等4份文件，与去年相比，今年的申报条件中明确提及了罕见病治疗药物及儿童用药，这也被外界预测为今年最大的看点。而随着新一轮医保谈判启动在即，多家药企也已经闻讯先动，主动做出了降价的选择。

罕见病药、儿童药或成谈判重点

“用药之后情况好一些了。”去年末的医保谈判上，号称“70万一针”的诺西那生钠注射液被正式纳入医保，彼时，一位脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿的母亲向北京商报记者讲述了自己孩子的故事。6月16日，再次谈起孩子的病情，这位母亲向记者如此说道。据了解，今年5月，该患儿已经注射了第八针特效药。

SMA是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病，而诺西那生钠注射液则是我国首个获批治疗SMA的进口药物，经过当时的“灵魂砍价”，去年12月初，国家医保局公布一批新药进医保，诺西那生钠注射液就在其中，其降价措施于2022年1月1日起实施。

这样的结果也让不少人对2022年的医保谈判充满了期待。与去年相比，今年国家医保局公布的《2022 年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》，“调整范围”部分的第一条“目录外西药和中成药”新增了关于儿童药品和罕见病治疗药品的相关表述。

具体而言，除了在继续支持新冠病毒肺炎治疗药物、创新药物的基础上，可以申报参加2022 年药品目录调整的药品中也明确包含，“纳入鼓励仿制药品目录或鼓励研发申报儿童药品清单，且于 2022 年 6 月 30 日前，经国家药监部门批准上市的药品”，以及“2022 年 6 月 30 日前，经国家药监部门批准上市的罕见病治疗药品”。由此，外界也开始猜测，儿童药品及罕见病药品可能成为今年的谈判重点。

在儿童用药方面，四川天府健康产业研究院首席专家孟立联对北京商报记者分析称，全国少年儿童人口占总人口的16%左右，儿童用药又因儿童处于成长期而具有许多特殊性，但儿童用药供给却是严重不足的。一方面儿童制药严重不足，品种少是常见现象；另一方面，儿童药物研发面临不少困难，不仅仅是投入问题，政策激励需要加强。

海南博鳌医疗科技有限公司总经理邓之东也表示，儿童药品、罕见病药品是“救命保命”类重要药品，新冠治疗药品是经济社会发展和人民健康保障急需药品，此等紧急重要的药品，社会呼声强烈，此次拟纳入医保药品目录，充分考虑了各种实际情况，是顺应民意之举，加快用药保障，破解用药难题，惠及民生急需，让更多人受益。

多家药企主动降价谋先机

根据国家医保局公布的时间线，今年5-6月为准备阶段，7-8 月为申报及评审阶段，9-10 月为谈判阶段，最终公布药品目录调整结果，发布新版药品目录的时间则定为今年11月，整体节奏较去年提前了1个月。

尽管目前方案正处于征求意见阶段，但已有多家药企谋求先机。仍以SMA用药为例，据了解，国内获批用于治疗SMA的相关药物仅有两款，除了渤健公司的诺西那生钠注射液，便是罗氏制药的利司扑兰口服溶液。此前，利司扑兰的价格为每盒6.38万元，赠药方案为“买3瓶赠送6瓶”，年治疗负担在65万元左右。

不过近日有媒体报道称，罗氏对利司扑兰进行了主动的价格下调。北京商报记者查阅山东省药械集中采购平台发现，1瓶/盒的“利司扑兰口服溶液用散”挂网价格已降至1.45万元。按调整后的价格计算，最大使用剂量患者（2岁及以上且体重20公斤以上）年治疗费用将低于45万元。

值得一提的是，在2021年的医保谈判中，利司扑兰便已参与其中，但最终的结果显示利司扑兰并未进入医保新增目录。

与罗氏有同样想法的企业还有艾伯维。6月16日，艾伯维回复北京商报记者称，艾伯维对唯可来（维奈克拉片）100mg 14片装主规格进行价格调整，从原来的4860元降至3835元，降幅21%。

公开资料显示，唯可来是急性髓系白血病（AML）靶向治疗药物，于2016年获美国FDA审批上市，2020年12月在中国获批，是目前国内唯一获批上市的BCL-2抑制剂，与阿扎胞苷联合用于不适合强诱导化疗，或者75岁以上的AML患者。据了解，这也是该产品在中国获批后的第二次主动降价。

“我们希望通过自身降价的努力，争取早日进入医保目录，提高药物可及性，期望AML患者能尽快用上并负担得起创新药物。”艾伯维对北京商报记者表示，当前的医保目录中虽然也有多款AML治疗药物，但是尚无靶向药物被纳入医保。在老龄化日趋严重，AML发病率逐年升高的背景下，以唯可来为代表的创新药进入医保后，不仅能为更多AML患者带来长期生存的希望，也能减少其他医疗资源对医保基金的挤占。

以量换价是药企主动降价的出发点。邓之东分析称，创新药纳入医保集采，虽然价格上被砍去一大截，但带量集采之下，企业收入有保障，薄利多销，总体利润水平依然能够保持。此外，医保集采是持续性行为，企业能够获得持续稳定的收入和利润增长。不过孟立联也提到，医保总额就那么大，新药物挤入必将影响其他药物的保障，所以博弈、平衡和大局至关重要。

非独家药品竞价规则首次公开

除药品的申请之外，今年国家医保局还首次公布了谈判药品续约规则和非独家药品竞价规则的征求意见稿。在续约方面，分别具体介绍了“纳入超常规目录”“简易续约”“重新谈判”三种规则，其中规则一主要面向非独家药品，而规则二和三则面向独家药品。

例如在简易续约方面，征求意见稿提到，协议将于2022年12月31日到期，并同时满足以下条件的药品，可以简易续约，续约有效期2 年。其中列出了5项条件，包括独家药品，本协议期基金实际支出未超过预估值的200%，未来的预算增幅合理，市场环境未发生重大变化及不符合纳入常规目录管理的条件。

平安证券的研报表示，续约规则的公布有望进一步规范行业价格体系，将资源更多地向临床需求品种和独家品种倾斜，缓解市场对于创新药进入医保后的降价悲观预期。

而在非独家药品竞价规则方面，则列出了7条内容，其中主要内容包括企业报价分别与医保支付意愿对比，只要有 1 家企业的报价不高于医保支付意愿，则该通用名药品纳入医保乙类目录，否则该通用名药品不纳入。而药品通过竞价纳入医保目录的，取各企业报价中的最低者作为该通用名药品的支付标准。

举个例子，若某药品有A、B两家企业生产，医保方测算支付意愿为100元。若A、B两家企业报价均高于 100 元，没有企业入围，该药品通用名不被纳入《药品目录》。若A、B报价中有一家低于100元，则该药品通用名被纳入《药品目录》，支付标准取A、B报价中低者。所有参与竞价的企业，应当承若向全国医保定点医药机构供应药品的价格不能超过参与竞价的报价

平安证券提到，该规则基本杜绝了高价药进医保后占用巨额医保基金的现象，同时满足了多层次的医疗需求。

不过孟立联表示，医保不能解决所有人所有看病问题，还需要其他方式的紧密配合。发展商业医疗保险，发展互助医疗保险等，都是可行的思路。在这方面，希望有关部门积极作为，大胆试验，积极探索。

北京商报记者 杨月涵