首批处方开出：辉瑞白血病创新药贝博萨正式落地

上海2022年6月27日 /美通社/ -- 近日，辉瑞白血病创新药贝博萨®（注射用奥加伊妥珠单抗）率先在全国多个城市开出首批处方，多城联动，正式落地。这标志着全球首个复发性或难治性前体B细胞ALL（R/R B-ALL）的抗体偶联药物（ADC）开始惠及我国急性淋巴细胞性白血病患者。

为了加速贝博萨®这一创新疗法用于临床治疗，辉瑞和合作伙伴通力协作，以"光速行动" 推进药物进口和流通，迅速覆盖全国各大血液治疗中心。目前，率先为患者开出处方的包括：北京大学血液病研究所、苏州大学附属第一医院、哈尔滨血液病肿瘤研究所、中国医学科学院血液病医院血液病医院、南方医科大学南方医院、浙江大学医学院附属第一医院等。

贝博萨®于2021年12月由中国国家药品监督管理局批准用于复发性或难治性前体B细胞急性淋巴细胞性白血病（R/R B-ALL）成年患者。作为当前肿瘤免疫治疗中的热点药物，贝博萨®是全球首个获得FDA批准靶向CD22的ADC， ADC药物的独特机制能提高R/R B-ALL治疗的完全缓解（CR）率（获得CR是进行造血干细胞移植的前提），在急性淋巴细胞白血病治疗中具有划时代的重要意义。

北京大学血液病研究所所长黄晓军教授表示："奥加伊妥珠单抗的到来希望可以让患者拥有更多的治疗选择，更多白血病患者后续将有机会进行造血干细胞移植，进而达到长期生存的目的，治疗困境有望被打破，新治疗标准建立也有望进一步建立，R/R B-ALL治疗领域迎来了里程碑。"

创新疗法为R/R B-ALL患者打破临床困境

急性淋巴细胞性白血病(acute lymphoblastic leukemia，ALL）是白血病主要的四种类型之一，是一种起源于淋巴细胞的B系或T系细胞在骨髓内异常增生的恶性肿瘤性疾病，异常增生的原始细胞可在骨髓聚集并抑制正常造血功能，同时也可侵入骨髓外的组织等。

苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛介绍："目前国内ALL患者治疗以化疗为主，在传统标准化疗方案下，R/R ALL患者的治疗难以达到完全缓解（CR）并获得长期生存。经过多年探索和改良，成人R/R B-ALL仍存在诸多未被满足的临床需求。"

急性淋巴性白血病是一种侵袭性极高的白血病，在成人患者中的预后极差。根据数据统计，40%-50%的成人患者最终会经历复发，复发或难治性患者目前的治疗方案CR率更低，生存率更是不佳，成人 ALL 患者疾病复发后，既往治疗方案总体CR率约40%，3年生存率约11%[1]，患者五年总生存率低于10% [2]。

哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授表示："传统治疗方案未能显著改善复发性患者长期生存，同时，传统细胞毒药物可导致严重不良事件及远期后遗症，影响生活质量等。抗体偶联药物的问世为抗肿瘤治疗带来全新的希望，打破了成年R/R ALL患者的临床治疗现状，提升患者接受造血干细胞移植（HSCT）的机会，使患者获得更多治愈机会。"

国家血液病临床医学研究中心主任王建祥教授强调："作为当前肿瘤免疫治疗中的热点药物之一，抗体偶联药物凭借其特有的肿瘤特异性和效力，突破性的新药希望能够在临床使用过程中进一步印证它的治疗优势，提升患者OS率，为我们的患者带来更大的治疗获益，帮助更多患者提高生活质量。"

贝博萨®由靶向CD22的单克隆抗体和细胞毒性药物刺孢霉素两部分组成。CD22抗原在B细胞表面普遍存在，贝博萨®能够靶向癌细胞，并与之表面的CD22抗原结合[3]。随后，利用血液系统和肿瘤细胞的环境差异快速降解，在胞内释放出毒性分子，可以更容易地穿过细胞膜并杀死周围的细胞[4]。与标准化疗相比，贝博萨®使CR/CRi 率提高一倍以上，且MRD阴性率更高[5]，移植桥接率更高8。

推动创新实现药物可及，助力患者有药可医

作为当前肿瘤免疫治疗中的热点药物之一，奥加伊妥珠单抗能够靶向针对癌细胞，可以更容易地穿过细胞膜并杀死周围的细胞[6]；与标准化疗相比，可以帮助更多患者后续有机会进行造血干细胞移植，进而达到长期生存的目的。然而，创新药物进入临床应用的同时，治疗费用也是影响治疗的关键因素，由此推动药物可及性也成为临床关注的重点。

南方医科大学血液病研究所所长刘启发教授表示："祝贺这款创新疗法迅速在临床治疗中落地，希望未来它能够尽早实现医保报销，以更高的可及性和药物经济学效应，造福我国的患者及其家庭，从而真正发挥创新成果对于患者、对于医疗系统的价值。"

浙江省血液病临床医学研究中心主任金洁教授表示："疗效和费用是肿瘤患者最关注的两个方面。我们期待未来能够有更多创新药物进入临床应用，惠及更多患者。我们也期待奥加伊妥珠单抗这类国际指南推荐的创新治疗药物早日被纳入医保目录，减轻更多患者的经济负担。"

[1] Gokbuget N, et al.Haematologica . 2016;101(12):1524 1533.

[2] Fielding A. et al. Outcome of 609 adults after relapse of acute lymphoblastic leukemia (ALL); an MRC UKALL12/ECOG 2993 study. Blood. 2006; 944-950.

[3] Dinner S, et al. Hematology Am Soc HematolEduc Program. 2018;2018(1):9-15.

[4] Abdollahpour-Alitappeh M, et al. J Cell Physiol. 2019 May; 234(5): 5628-5642.

[5] KantarjianHM et al. N EnglJ Med 2016;375:740–753.

[6] Abdollahpour-Alitappeh M, et al. J Cell Physiol. 2019 May; 234(5): 5628-5642.

[7]. Hoelzer D. Novel antibody-based therapies for acute lymphoblastic leukemia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2011;2011:243-9.

[8]. DiJoseph JF. Antitumor Efficacy of a Combination of CMC-544 (Inotuzumab Ozogamicin), a CD22-Targeted Cytotoxic Immunoconjugate of Calicheamicin, and Rituximab against Non-Hodgkin's B-Cell Lymphoma. Clin Cancer Res. 2006; 12: 242-250.

[9]. American Cancer Society. Detailed guide – acute lymphocytic leukemia. http://www.cancer.org/acs/groups/cid/documents/webcontent/003109-pdf.pdf. Accessed April 11, 2017.

[10]. N Engl J Med. 2016 Aug 25;375(8):740-53.

关于贝博萨® （注射用奥加伊妥珠单抗）

贝博萨®是一种靶向CD22 的抗体偶联药物（ADC）。大于90%的B-ALL患者肿瘤细胞表面表达CD22[7]。贝博萨®与B细胞上的CD22抗原结合时，会被细胞内化，细胞毒性药物刺孢霉素（calicheamicin）在细胞内释放出来并杀死肿瘤细胞[8]。贝博萨®于2015年10月被美国食品与药物监督管理局（FDA）授予在ALL治疗上的"突破性治疗"资格，2017年在欧盟和美国获批，用于治疗R/R B-ALL。并于2021年12月20日在中国获批。

关于急性淋巴细胞性白血病（ALL）

急性淋巴细胞性白血病（ALL）是一种常见的恶性血液病，以骨髓和淋巴组织中原始淋巴细胞的异常增殖和聚集为特点。ALL患者通常伴随着一些非特异性的体育bd，包括体重下降、发热、夜汗、疲乏和食欲下降[9]。

关于辉瑞：为患者带来改变其生活的突破创新

在辉瑞，我们通过科学和全球资源为人们提供治疗方案，以延长其生命，显著改善其生活。在医疗卫生产品的探索、研发和生产过程中，辉瑞始终致力于奉行严格的质量、安全和价值标准。我们在全球的产品组合包括创新药品和疫苗。每天，辉瑞在发达和新兴市场的员工都在推进人类健康，推动疾病的预防、治疗和治愈，以应对挑战我们这个时代的顽疾。辉瑞还与医疗卫生服务方、政府和社区合作，支持并促进世界各地的人们能够获得更为可靠和可承付的医疗卫生服务。这与辉瑞作为一家全球卓越的创新生物制药公司的责任是一致的。170余年来，辉瑞一直致力于为所有依赖我们的人带来改变。

消息来源：辉瑞