“临床实验要倾听患者意见”！患者参与药物研发指导原则发布

人民日报健康客户端记者 谭琪欣

7月7日，国家药品审评中心发布了《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（征求意见稿）》，广泛征求意见，时限为自发布之日起1个月。值得关注的是，此次意见稿中首次明确了鼓励患者参与到药物研发的全生命周期中。

在此之前，我国尚无此类指导原则出台。多位受访人士在接受人民日报健康客户端记者采访时均表示，目前我国临床试验患者参与程度仍有很大提升空间，指导原则的出台，不仅能给予广大渴望参加临床研究的患者及临床研究的申办者予指引，也会对当前国内临床研究工作的开展起到规范的作用。

患者渴望参与临床试验，申办方长期缺乏技术层面的指导

“我们接下来想深度参与和支持国内药物的研发。”6月27日，杜氏肌营养不良患者家属彦爸向人民日报健康客户端记者表示，由于缺乏相应的资源和关注，目前这一想法仍无从落地。

不过，10天之后就出现了转机，《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（征求意见稿）》发布，明确申办方应鼓励患者参与到临床试验全生命周期中来，从临床试验开始前、实施中以及完成临床试验后等各个阶段，都能够纳入患者来全程参与。

“临床研究设计涉及伦理、法规等约束，实际上，不仅患者不知道怎么参与到临床试验中来，作为临床试验的申办方如何科学地收集患者群体的意见也长期缺乏技术层面的指导。比如，在立项之前我们一般要花3个月-1年的时间来做调研，这个过程中企业端和患者端间信息不对称的情况非常严重”，一位长期从事临床试验相关服务的CRO负责人告诉人民日报健康客户端记者。

他比较关注的，是此次指导原则中提出的关于临床试验组织方案的建议，其中一条提到，部分研究机构或者专家建立了相关疾病的患者数据库，通过组织这部分患者参与到药物研发设计中可提高质量和效率，“如果这一建议能够得到标准化的规定和落实，也就意味着接下来患者组织社群、机构，特别是罕见病患者群体组织的力量将在临床试验的开展中得到重视。”

目前患者参与程度低，警惕用钱“买”受试者乱象

“药物临床试验是一门‘从患者中来，到患者中去’的工作，但患者深度参与的临床试验很少。”哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军接受人民日报健康客户端记者采访时表示，总体来看，目前我国临床试验患者参与度仍然很低。

相对而言，不少发达国家早就充分认识到患者参与药物开发的重要意义。2012年，美国FDA根据《处方药使用者付费法案》的第五次授权，发起了以患者为中心的药物开发（patient-focused drug development，PFDD）计划；在2016 年颁布的《21世纪治愈法案》支持下，PFDD随后成为了美国FDA 的一项优先事项，在监管审批的决策环节中，引入了患者的部分。

在日本，民间组织持续不断地发出“倾听患者组织”的呼吁。例如，日本制药工业协会曾在2018年-2019年间陆续发布《制药公司聆听患者声音，以患者为中心进行药物开发》、《制药公司以患者为中心开展活动的指南――聆听患者声音开发药物》、《聆听患者声音开发药物，面向制药公司的交流指南》等，并开展了各类活动。

在马军看来，我国患者参与临床试验的程度低，与利益相关方对于患者参与临床研究的价值认识不充分、患者对于药品开发过程不了解有关，而尤为值得注意的是，在这一过程中甚至产生了以临床试验为幌子的逐利现象。

“部分临床申办者为了加快临床试验的进程，通过付钱给患者组织和第三方平台‘买’受试者。在细胞药物临床试验中可能存在未知的风险，只以经济收益为目的招募患者入组，患者的知情同意权、平等权往往得不到充分保障，同时也违反了临床试验不得收取费用、产生利益往来的规定，导致了目前临床试验领域的乱象”。马军说。

“希望在正式出台的指导原则中，能够进一步明确区分‘患者’和‘受试者’，组织患者参与药物研发而不是招募药物临床试验受试者。‘患者’是自愿参与的独立个体，拥有充分的表达权、知情同意权平等权，即使在患者家属参与的情况下，也应当充分尊重患者个体的意愿。鉴于此，监管部门应当同时完善患者参与临床试验流程的监督机制，以鉴别临床试验开展是否符合规范，是否存在商业化运作等，规范临床试验的开展。”马军告诉记者。

组织患者参与临床试验需多方协作，呼吁进一步完善法律法规

“近几年以来，临床研究机构都在有意识地鼓励患者主动参与到临床试验中来，尽管各地各个医院之间落实速度不一，但总体已在进步。征求意见稿的发布，意味着患者在临床试验中的价值已经得到了监管层面进一步重视。”北京大学肿瘤医院党委书记、淋巴瘤科主任朱军接受人民日报健康客户端记者采访时表示。

事实上，早在2021年11月19日，国家药审中心发布的一份重磅文件――《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》中就有关于“以患者为中心”的具体表述，指导原则明确指出抗肿瘤药物的研发，从研发立题、到开展临床试验设计，都应从患者需求出发，而不仅仅是患者反馈的收集和量表的开发。

朱军告诉记者，以患者为中心的医疗服务、以患者为中心的药物研发以及以患者为中心的临床试验应当是环环相扣的一个链条，在这一链条上，围绕患者需求，需要药企、临床试验中心等利益相关方共同协作。

朱军向人民日报健康客户端记者透露，“目前科室大约有一半的病人主动参与到了临床试验中来，在疫情反复的两年多时间中，临床试验团队摸索出了多样化的医患沟通方式，对于异地患者，在疫情受阻又需要用药时，临床申办者会和中心共同协调药物”。

在指导原则之外，作为临床试验的项目申办方，上述CRO企业负责人还有着更进一步的期待，“以患者为中心的药物开发正在发展成为药物研发过程中必不可少的部分，但目前我国还没有具体的关于将患者视角引入医药产品开发的法律法规，仅有指导原则而没有法律的界定，就意味着很难在监管决策中实施。期待在不久的将来，监管能进一步从立法上提供依据，突出患者在药品开发和疗效评价中的重要性。”