“引领RNA疗法的未来！”这家才亮相的新锐为何有这样的底气？

▎药明康德内容团队编辑

mRNA作为一种新治疗模式在COVID-19疫苗领域获得巨大成功之后，新一代mRNA疫苗和疗法走向何方也成为人们关注的问题。今日，位于麻省剑桥的Orbital Therapeutics“浮出水面”，该公司一亮相便得到业界广泛关注。这家公司背后可谓“星光璀璨”，该公司的联合创始人包括RNAi领域明星公司Alnylam的创始首席执行官John Maraganore博士，早在2014年就加入Moderna，担任传染病领域首席科学官的Giuseppe Ciaramella博士。该公司还得到著名风投机构ARCH Venture Partners的支持。Maraganore博士在接受行业媒体Endpoints News采访时表示，他对这家公司的愿景是“引领RNA疗法的未来！”

基于RNA的疗法代表着一种发展迅速，可用于治疗广泛疾病领域的颠覆性治疗模式。第一代RNA疗法已经成功克服了多种技术挑战，包括外源RNA的不稳定性，RNA的递送方式，以及免疫原性可能带来的潜在风险。

然而，进一步推广RNA疗法的广泛应用面对多种障碍。目前，mRNA和递送载体的免疫原性仍然是限制其应用的一大挑战，这也导致大多数基于mRNA的疗法为传染病和癌症疫苗，它们不需要持续向患者体内递送高剂量的mRNA药物。基于RNA的疗法主要被递送到肝脏，肝外递送RNA的问题仍有待解决。

Orbital公司的目标是汇集和整合已有和新兴RNA技术和递送机制，构建一个独特的RNA技术平台。这一平台的目标是延长创新RNA疗法的持久性和半衰期，并且将它们递送到多种不同的细胞和组织类型中。基于这一平台，该公司的研发管线将包括疫苗、免疫调节药物、蛋白替代疗法和再生疗法。

Orbital公司已经与Beam Therapeutics公司达成研发合作，双方将拥有使用对方的RNA技术和非病毒递送技术的权益。Beam公司是碱基编辑领域的明星公司之一，该公司已经在基于脂质纳米颗粒（LNP）的RNA递送技术方面做出多项突破。该公司的LNP筛选平台能够发现将RNA递送到不同细胞和组织的LNP配方。这一平台已经发现了将mRNA靶向递送到T细胞和自然杀伤细胞中的LNP配方。

▲Beam公司的LNP筛选平台（图片来源：Beam公司官网）

除了提供技术支持，Beam公司的首席科学官Ciaramella博士将担任Orbital公司的临时首席执行官。该公司首席执行官John Evans先生也将加入Orbital公司的董事会。“RNA医药领域发展迅速，我们很高兴参与Orbital公司的推出。这对Beam来说也是令人兴奋的机会，利用合作将我们的技术平台用于为患者开发创新和多样的药物。”Beam首席执行官John Evans先生说。

▲Beam Therapeutics首席执行官John Evans先生在药明康德全球论坛上分享如何驾驭颠覆性技术

Orbital公司的科学创始人包含了RNA研究领域的多位先驱，其中宾夕法尼亚大学的Drew Weissman教授去年与Katalin Karikó博士共同获得

拉斯克临床医学研究奖

，他们联合发现的基于mRNA修饰的创新技术，不但让快速开发新冠疫苗成为可能，而且正在用于治疗和预防一系列其它疾病。

斯坦福大学的Howard Chang教授是长非编码RNA（lnRNA）领域的专家，这种RNA在调节基因表达方面具有重要作用。他联合创建的Accent Therapeutics曾上榜2020年度

“生物技术猛公司”

。加州大学圣地亚哥分校的Gene Yeo教授在RNA处理和RNA结合蛋白在发育和疾病中的作用方面做出多项突破。他联合创建的LocanaBio公司利用RNA结合蛋白，对功能失调的RNA分子进行改造。

▲Orbital公司的科学创始人（图片来源：Orbital公司官网）

Orbital公司的最初投资来自ARCH Venture Partners，a16z Bio + Health和Newpath Partners.

“由具有远见的领导者和科学先驱们创建的Orbital公司将广泛的RNA技术整合到一个组织中，它的目标是开发全新药物，对全球人类健康产生深远的影响。” Orbital公司联合创始人之一，ARCH Venture Partners的管理主任Kristina Burow女士表示，“将高质量的科学与潜在革命性技术相结合，加上RNA领域专家领导下充满活力的组织构架，提供了一个独特的机会构建一家开发变革疗法的公司。”