促进神经退行性疾病新药开发，FDA/NIH推出新举措｜全球监管动态

▎药明康德内容团队编辑

本期看点

[1] 美国FDA和NIH推出罕见神经退行性疾病关键路径（CP-RND），旨在推动对神经退行性疾病的理解，促进对肌萎缩侧索硬化（ALS）和其它罕见神经退行性疾病的疗法开发。

[2] 中国药监局药品审评中心发布《抗肿瘤抗体偶联药物临床研发技术指导原则》征求意见稿。

[3] 如何评估在东南亚国家获得监管批准的可能性？辉瑞专家发表指南

促进罕见神经退行性疾病疗法开发，美国FDA和NIH推出新公私合作伙伴关系

日前，美国FDA和NIH宣布，推出名为罕见神经退行性疾病关键路径（Critical Path for Rare Neurodegenerative Diseases，CP-RND）的公私合作伙伴关系。这一合作伙伴关系将从各个领域召集罕见神经退行性疾病专家，包括患者群体、倡导者组织、以及私营公司等等。

合作伙伴关系聚焦的领域将包括以患者为中心的药物开发；如何利用FDA资助的罕见病治愈加速器-数据和分析平台，汇集罕见神经退行性疾病的科学数据，促进对神经退行性疾病以及其自然病史的表征；发现神经退行性疾病的分子靶点；以及提高疗法临床开发的效率、可预测性和生产力。

这一合作伙伴关系的最终目标是基于参与者共享的专长，产生可执行的解决方案，能够有意义地加快罕见神经退行性疾病的药物开发。

今年6月，FDA推出了针对包括ALS在内的罕见神经退行性疾病的

5年工作计划

。这一公私合作伙伴关系是工作计划的重要一环。

相关链接：

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-and-nih-launch-public-private-partnership-rare-neurodegenerative-diseases

中国药监局药品审评中心发布《抗肿瘤抗体偶联药物临床研发技术指导原则》征求意见稿

9月15日，中国国家药品监督管理局药品审评中心发布了《抗肿瘤抗体偶联药物临床研发技术指导原则》征求意见稿。意见稿指出，在肿瘤治疗领域，抗体偶联药物（ADC）研发热度持续增长，正在引领一个新的靶向治疗新时代。

由于ADC药物在选取靶抗原、有效载荷、连接子以及偶联方式等方面各有不同，使其结构上存在多样性和复杂性，同时ADC药物并不简单地等同于抗体药物和有效载荷的联合，在临床研发中存在诸多挑战，包括药代动力学的复杂性、肿瘤靶向和有效载荷释放不足以及耐药性等…这一指导原则旨在对ADC类抗肿瘤药物的临床研发中需要关注的问题提出建议。目前中心正在征集反馈，征求意见时限为自发布之日起1个月。

相关链接：

https://www.cde.org.cn/main/att/download/51cd0ca828c908524578611cbe15887e

如何评估在东南亚国家获得监管批准的可能性？辉瑞专家发表指南

客观评估递交给当地监管机构的上市申请获得批准的可能性对于促进产品商业化至关重要。日前，辉瑞公司的多位监管领域专家发表文章，提供了一种预估在东南亚国家联盟（Association of Southeast Asian Nations, ASEAN）获得监管批准成功率的指南。这一指南利用一系列标准化的规则进行半定量分析，同时考虑到不同国家特定的要求。它可以被用于评估向所有ASEAN国家递交的申请。作者表示，将它整合到常规新药申请的流程中将有利于提供申请获批的可预测性。

相关链接：

https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2021/7/new-method-to-an-old-approach-a-semiquantitative-a

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