全球首个渐冻症舌下给药药物上市，预计今年内患者可用药

人民日报健康客户端记者 高瑞瑞

9月21日，记者查询国家药监局官网数据，截至目前依达拉奉获批的国产药品共有53个，其中依达拉奉注射液为37个，先声药业有限公司、扬子江药业集团南京海陵药业有限公司、西安利君制药有限责任公司等企业均有生产。

据国家药监局官网信息，我国原创的全球首款经舌下给药的治疗渐冻症新药“依达拉奉舌下片”，于14日获得新药注册（国药准字H20220019）。

“我的母亲也患有渐冻症，2003年患病后身体各种功能逐渐下降，2011年永远离开了我们。”1987年出生的金辉（化名）是一名肌萎缩侧索硬化症患者（渐冻症），目前发病已经接近八个年头，面对日渐“冻”住的身体，他的内心充满了绝望，他向人民日报健康客户端记者回忆道，“今年5月10日我也确诊了，目前我的左手肌肉萎缩，医生让我持续注射依达拉奉，但随着病情发展，我的行动会越来越迟钝，可能因为现实原因无法持续注射用药。”

据南京百鑫愉医药有限公司官网介绍，依达拉奉舌下片是南京百鑫愉医药有限公司和北京天坛医院共同开发、具有独立自主知识产权的2.2类改良型新药，用于抑制肌萎缩侧索硬化所致功能障碍的进展。

“依达拉奉舌下片这款药物，我们一共研发了四年多的时间，相对于静脉输注依达拉奉，依达拉奉舌下片可以降低医药资源占用，同时可避免频繁输液带来的风险，减少并发症，临床应用风险相对注射液更可控。此外，依达拉奉舌下片用药方便，可以拓展更多的治疗方案，包括连续用药预期获得更好的疗效。”南京百鑫愉医药有限公司总经理、依达拉奉药物组合物发明人之一张安元告诉人民日报健康客户端记者。

“对于肌萎缩侧索硬化患者来说，随着病情发展，他们的行动会越来越不方便，很多患者需要去医院使用依达拉奉注射液，长期下来容易选择放弃治疗，而依达拉奉舌下片能够方便患者用药，并且与依达拉奉注射液人体生物等效，长期使用能够保证疗程，有利于持续改善患者病情。”张安元向记者介绍道。

据北京天坛医院官方微博“我是天坛人”9月19日消息，该研发团队负责人介绍，团队在全球首次运用舌下给药方式研究依达拉奉的人体血液药物浓度，启发舌下片的开发。舌下给药的方式，成功攻克依达拉奉口服难、吸收生物利用度低、不稳定易氧化的技术难点。未来还将有望成为卒中高危人群的家庭常备用药，一旦发生卒中，患者能像冠心病、心绞痛患者含服“硝酸甘油”一样，尽快舌下给药，挽救更多患者。目前，该药物发明专利已布局全球，中国、日本、澳大利亚等国家已授权。

依达拉奉舌下片发明专利证书。北京天坛医院官方微博 图

“依达拉奉舌下片这款药物目前还没有销售，目前公司正在紧急的安排生产药品，预计今年内患者可以在市场上有药可用，产能能够保障患者用药。”张安元说。

据悉，南京百鑫愉医药有限公司是一家聚焦于改良型新药研发的公司，与国内知名医院、高校共同研发多种改良型新药，形成了丰富的产品管线。目前用于治疗肌萎缩侧索硬化症的新药已经批准生产，其余品种处于临床前研发中。