“渐冻症”新药美国获批,冰桶挑战曾筹220万美元资助研发
- 2022-09-30 12:00:05 腾讯健康
- 健康
人民日报健康客户端 陈琳辉
当地时间9月29日,美国食品药品管理局(FDA)批准了由Amylyx制药公司开发的药物Relyvrio(苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方,AMX0035)用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS,俗称“渐冻症”)成人患者。该药物是首款在随机、安慰剂对照临床试验中显著延缓ALS疾病进展并能延长生存期的治疗药物,也是116年以来FDA批准的第3款ALS治疗药物。
这款疗法的获批过程可谓一波三折。今年3月,FDA咨询委员会以6:4的投票结果,表示临床数据尚不支持这款疗法的有效性。之后,Amylyx公司递交了对临床试验数据的进一步分析以及来自其它临床试验的支持数据,并首次获得加拿大监管机构的批准有条件上市。
今年6月,FDA通知Amylyx制药公司,将审查新药的最后期限延长至9月29日,以便有更多时间审查苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方(AMX0035)临床研究数据的额外分析。
9月8日,FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会(PCNSDAC)以7:2的投票结果赞成Amylyx制药公司在研药物AMX0035的现有研究数据足以支持其用于治疗肌萎缩侧索硬化的上市申请。目前苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方(AMX0035)在ALS患者中的三期临床试验正在进行中,计划于2023年底或2024年初完成。
据ALS协会官网介绍,ALS协会曾将2014年ALS冰桶挑战筹得的220万美元投资于这种药物的研发,还领导了长达数年的宣传运动,以使这一疗法获得批准,包括在2020年9月向FDA提交了超过5万个签名,呼吁FDA批准该药物。
肌萎缩侧索硬化症(ALS)是上运动神经元和下运动神经元损伤之后,导致包括球部(所谓球部,就是指延髓支配的这部分肌肉)、四肢、躯干、胸部腹部的肌肉逐渐无力和萎缩。该病一般进展迅速,半数以上患者确诊后平均生存时间为3-5年,最后多死于呼吸肌无力导致的呼吸衰竭。
此外,下一个ALS新药可能也会很快到来,今年7月渤健和Ionis制药公司的在研反义寡核苷酸疗法上市申请已获FDA受理,并同时授予其优先审评资格,审查新药的最后期限定于2023年1月25日。期待更多渐冻症创新疗法研发顺利,早日来到患者身边。
本文地址://www.styjt.com/jiankang/2022-09-30/606781.html
友情提示:文章内容为作者个人观点,不代表本站立场且不构成任何建议,本站拥有对此声明的最终解释权。如果读者发现稿件侵权、失实、错误等问题,可联系我们处理
- 剧毒可致死!一杯自制“减肥汁”把美丽小姐姐送进抢救室2022-09-30 12:00:06
- 医药原料企业近岸蛋白科创板上市,新冠相关收入占比较大2022-09-30 12:00:06
- 25个中医药古代经典名方公布,专家:利于药品标准化和传承2022-09-30 12:00:06
- TOP10!全球最具生产力的10家生物制药公司(下)2022-09-30 12:00:06
- 马斯克预言的纳米机器人出现!体内降解的微型机器人将改变干细胞治疗规则!2022-09-30 12:00:06
- 科兴集团国企还是私企?董事长是陶晓明吗
2022-04-26
- 国际学术期刊发文证实: 预防服用连花清瘟可降低新冠阳性率和发热率
2022-03-08
- 12345连续三次不处理怎么办,1天打3次12345有什么后果?
2022-05-20 09:55:29
- 什么是阴痛?
2021-10-26 10:33:42
- 小剂量,大能量!久哥他达非拉片5mg-OAD规律/灵活抗ED!
2022-07-20 16:41:21
- 《热点聚焦》医疗机构内新冠病毒感染防控有了新要求
2021-09-15 20:00:10
- 美立方国内外专家齐聚 颌面专家团再升级
2021-08-23 11:47:40
文章排行榜
- 周排名
- 月排名