罕见病赛道渐热，股价为何萎靡不振？

人民日报健康客户端 杨海丹

近日， 有着本土罕见病第一股之称的北海康成发布了中期业绩公告，公告显示，截至2022年6月30日公司收益3472.8万元(人民币)，同比增长184.8%；净亏损2.49亿元(人民币)，同比收窄27.7%。公司市值距离其几个月前上市时的40亿港元，已被腰斩至13亿港元。

反观一级市场，近年来，原本门可罗雀的罕见病领域却交易频频，吸引了默沙东、阿斯利康、药明康德、启明创投等国内外资本的驻足。资本市场的冰火两重天是否反映了罕见病领域的虚假繁荣？

一级市场热度不减，3年内亿元级投融资数量达14起

2021年11月22日，默沙东看中了制药公司Acceleron Pharma背后正在崛起的孤儿药（即罕见药）市场，宣布以115亿美元（约合731亿元人民币）的收购价完成对制药公司Acceleron Pharma的收购，这一收购也成为去年全球最大的药企收购案。

这并非近年来罕见病领域的交易个例。此前，武田、阿斯利康、罗氏、辉瑞等跨国头部药企都已纷纷入局。往内看，本土的投融资情况同样活跃。

据人民日报健康客户端不完全统计，自2019年以来，本土罕见病领域共发生22起投融资事件，14起融资额达亿元级，获得融资企业包括北海康城、曙方医药、琅钰集团、锦蓝基因等。

其中，北海康成作为本土罕见病领域的“独角兽”企业，在资本市场上备受关注。公司2021年年报显示，其致力于从事针对规模庞大且缺医少药、有待开发的全球罕见病市场的生物技术疗法的研究、开发及商业化。2019-2021年间，公司共完成5轮融资总计2.43亿美元，并于2021年12月10日头顶“国内罕见病第一股”的光环在港交所上市。

“我国人口基数大，罕见病患者约有2000万人，是名副其实的罕见病大国。”业内分析人士解奕炯表示，目前多种社会力量都在推动罕见病药物的研发，资本的涌入为罕见病生态圈的构建注入了活力。

根据弗若斯特沙利文分析，2020年中国孤儿药市场规模约为13亿美元，预计到2030年，这一数值将增至259亿美元，约占全球孤儿药市场的7%。

解奕炯谈到，相比于其他发达国家，我国在罕见病防治方面的虽然起步较晚，但近年来已经受到了国家层面的高度重视。自2018年《第一批罕见病目录》公布后，罕见病领域的的利好政策不断。“从罕见病药物纳入医保目录，到审批加速、获得优先审评审批通道，再到给予药品市场独占期，一个以政府为主导，以国家基本医疗保险为核心的多方保障体系正在建立。”解奕炯说。

罕见病第一股股价“腰斩”，可持续经营能力遭质疑

尽管有政策、资本的双重加持，国内二级市场对于罕见病行业的反应却十分平淡。

在一级市场中“收获颇丰”的北海康成上市首日即破发。截至发稿日，其股价已由最初的12.18港元/股，跌至2.66港元/股。这也不免让人们对孤儿药企业的预期画上了一个问号。

“像这种一二级市场倒挂的现象，在整个创新药领域都非常明显，目前大部分港股18A企业都已破发。”平安银行医疗健康文化旅游金融事业部行业研究中心负责人刘程程表示，这也是资本热度退去后，大家又重新回归企业价值本身的一个表现。

刘程程认为，从某种程度来看，创新药行业是被资本推动起来的。2017-2021年间，整个创新药行业发展迅猛，其市场估值也频繁走高。“但资本的热度也是一把双刃剑。”她说，一方面，药物研发创新必然依赖持续的资金投入；另一方面，在资本的压力之下，企业会寻求上市等市场行为，这也会把行业原本的一些节奏打乱。

对于北海康成上市首日的股价破发，业内人士大多持有乐观态度。“我始终认为，产品市场要比资本市场更重要，没必要过度解读一二级市场的这种反差。”在中国人民大学法学院教授、商法研究所所长刘俊海看来，企业股价变化受到多方因素影响，北海康成作为本土罕见病领域的一个探路者，需要做好孤独的准备。

反观公司产品市场的可持续经营能力，也成为业内关注的焦点之一。此次北海康成的中期业绩公告显示，期内收益增加，主要归因于 Nerlynx(CAN030)在中国台湾销售额的增加，以及海芮思(CAN101)于2021年5月在中国内地的商业化。期内亏损减少，主要由于研发成本减少。值得注意的是，目前北海康成仅有的3种已获批上市产品，均为License-in（许可引进）。

许可引进，就是通过向产品授权方支付一定首付款，并约定一定金额的里程碑付款及未来的销售提成，从而获得产品在某些国家地区的开发、生产和销售等商业化权益。在同写意第111期活动暨同写意Biotech总裁会客厅新年特别活动中，映恩生物科技（上海）有限公司CEO朱忠远曾指出License-in存在的四方面短板：第一，从商业的角度，因为大家都想抢好产品，价格一定会水涨船高；第二，纯粹做Licnese-in的企业若找不到合适的项目，商业模式不一定稳定；第三，完全依靠Licnese-in，企业没有自主研发能力，这是很大的问题；第四，Licnese-in市场相对有限。

而在刘俊海看来，通过授权引进，可以快速获得市场认可，也能更好支撑自主研发。对于企业而言，这种发展模式更为稳妥。“但从长期来看，企业加快自主研发力度仍是关键。”

针对依赖许可引进的质疑，北海康成方解释道，“我们有3个管线处于自主研发临床试验阶段，在自研产品进入商业化后，公司的收入将主要出自于此，现在引进的产品收入占比会逐步下降。”公司称，很多药企都会把孤儿药作为上市的首选，因为罕见病药物靶点清晰，致病机理明确，相对普通的生物药而言，其研发成功率会更高一些。