眼科双特异性抗体！Vabysmo治疗视网膜静脉阻塞(RVO)2项3期研究获得成功!

2022年10月31日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日公布了2项全球3期临床研究（BALATON，COMINO）的阳性顶线结果。这些研究评估了双特异性抗体Vabysmo（faricimab）治疗因视网膜分支静脉阻塞和中央静脉阻塞（BRVO和CRVO）引起的黄斑水肿（macular edema）。RVO是一种威胁视力的疾病，影响全球2800万人。Vabysmo是第一个且目前唯一一个被批准用于眼部治疗的双特异性抗体。

上述2项研究均达到主要终点：在治疗BRVO和CRVO导致的黄斑水肿方面，接受每4周注射一次Vabysmo的患者，与接受每4周注射一次Eylea（aflibercept，阿柏西普）的患者，持续治疗24周在视力改善方面显示出非劣效性。此外，采用中央视网膜厚度（central subfield thickness，CST）的变化进行测量，从基线至第24周，Vabysmo治疗还使视网膜液快速减少。2项研究中，Vabysmo总体耐受性良好。安全性与之前的试验一致。

上述2项研究的详细结果将在即将召开的医学会议上公布，并将提交至世界各地的监管机构。罗氏首席医疗官兼全球产品开发主管Levi Garraway表示：“这些令人鼓舞的数据表明，Vabysmo有潜力为视网膜静脉阻塞（RVO）患者提供一种新的治疗选择，这是一种严重的视网膜血管疾病，可能导致不可逆的视力损害或视力丧失。今天的结果增加了支持Vabysmo治疗多种视网膜疾病的有效性的广泛证据。我们期待将这些数据提交给监管机构。”

Vabysmo是第一个被批准用于眼部治疗的双特异性抗体。迄今为止，Vabysmo已在全球40多个国家获得批准：用于治疗新生血管性或“湿性”年龄相关性黄斑变性（nAMD或wet AMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME）导致的视力损害。

nAMD和DME的标准护理通常需要每1-2个月进行一次眼部注射。虽然抗血管内皮生长因子（VEGF）单药注射可显著减少nAMD和DME患者的视力下降，但与频繁眼部注射和医生就诊相关的治疗负担可能会导致治疗不足，并可能导致达不到最佳视力结果。

Vabysmo的批准上市，标志着nAMD和DME治疗的重大进步，与当前标准护理相比注射频率降低。Vabysmo治疗nAMD和DME的长期疗效和安全性已通过4项涉及3000多例患者的大规模全球研究的2年数据得到证明。Vabysmo是唯一有3期临床研究支持对nAMD和DME患者治疗间隔可长达4个月进行一次治疗的注射用眼科药物。随着时间的推移，Vabysmo可能仅需更少的眼部注射，就能够改善和维持视力和解剖结构。因此，Vabymmo可以为患者、护理者、医疗系统提供更轻松的治疗计划。

faricimab结构特征（图片来源：罗氏）

视网膜静脉阻塞（RVO）是视网膜血管疾病导致视力丧失的第二大最常见原因，影响全球约2800万成年人，主要是60岁或以上的成年人，会导致严重和突然的视力下降。RVO中血管生成素-2（Ang-2）水平升高，据认为Ang-2表达增加会导致疾病进展。

RVO通常会导致患眼突然无痛失明，因为静脉阻塞限制了患眼视网膜的正常血流，导致缺血、出血、液体泄漏和视网膜肿胀，称为黄斑水肿。目前，RVO引起的黄斑水肿通常通过反复玻璃体内注射抗血管内皮生长因子（VEGF）药物进行治疗。RVO有2种主要类型：（1）视网膜分支静脉阻塞（BRVO），影响全球2300多万人，发生在视网膜中央主静脉的四个较小“分支”之一阻塞时；（2）视网膜中央静脉阻塞（CRVO），影响全球400多万人，发生在视网膜的中央静脉阻塞时。

RVO、nAMD、DME属于视网膜疾病，均为导致视力丧失的首要原因，共同影响全球约7000万人。

Vabysmo是第一种旨在靶向驱动视网膜疾病的2个独特信号通路的药物，其活性药物成分faricimab是首个专门为眼睛设计的双特异性抗体。与目前抑制VEGF通路的DME和nAMD治疗方法不同，faricimab靶向2种不同的途径——通过血管生成素-2（Ang-2）和血管内皮生长因子A（VEGF-A），这2种途径可驱动多种危机视力的视网膜疾病（包括RVO、nAMD、DME）。

Ang-2和VEGF-A通过破坏血管稳定性、导致新的渗漏血管形成、并增加炎症反应，从而导致视力下降。通过同时阻断这2条途径，faricimab旨在稳定血管，并比单独抑制任何一种途径更能减少炎症和渗漏。这可能比单用抗VEGF疗法更能改善视力，进而减少所需的眼部注射频率。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Positive topline phase III results show Roche's Vabysmo improved vision for people living with retinal vein occlusion (RVO)