美国FDA批准诺华全球首创siRNA降血脂新药上市

近日,美国食品药品管理局(FDA)批准诺华的同类首创(first-in-class)小干扰RNA(siRNA)药物Leqvio(Inclisiran)上市,作为饮食和接受最高耐受剂量他汀治疗后的辅助治疗,用于需要进一步降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)或临床动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)成人患者。

Leqvio是FDA批准的首款也是唯一一款用于降低LDL-C的siRNA药物。

ASCVD是一个涵盖性术语,定义为动脉中斑块的积聚导致血流减少和一些其他严重情况,如心脏疾病(冠心病、心梗、急性冠脉综合征等)、脑部疾病(一过性脑缺血、缺血性脑卒中)、外周血管疾病等,其病理基础是动脉粥样硬化(AS)。高血脂尤其是LDL-C水平升高是导致ASCVD的主要危险因素之一,长期持续暴露于高水平的LDL-C会使ASCVD风险升高。

HeFH是一种罕见的危及生命的疾病,由于患者体内控制清除胆固醇的部分基因发生突变,导致患者的LDL-C水平通常比正常水平高2~3倍。而LDL-C水平升高会增加HeFH患者患心血管疾病的风险,如心脏病发作、中风和冠状动脉疾病等。

Leqvio的有效性是在3项随机、双盲、安慰剂对照临床试验中确认的。试验共纳入3457名接受最大耐受剂量他汀类药物治疗,但需要根据心血管事件风险进一步降低LDL-C水平的HeFH成年患者或ASCVD成年患者。在这3项研究中,主要的有效性结果衡量指标是从试验开始到第510天(第17个月)LDL-C的变化百分比。在每项试验中,患者分别在第1天、第90天(第3个月)、第270天(第9个月)和第450天(第15个月)皮下注射284mg Leqvi o或安慰剂。

试验1纳入了1561名ASCVD成年患者,第510天,Leqvio组患者的LDL-C平均下降51%,而安慰剂组患者的LDL-C平均增加1%。试验2纳入了1414名ASCVD成年患者,在510天,Leqvio组患者的LDL-C平均下降46%,而安慰剂组患者的LDL-C平均增加4%。试验3纳入了482名HeFH成年患者,第510天,Leqvio组患者的LDL-C平均下降了40%,而安慰剂组患者的LDL-C平均增加了8%。

Leqvio对心血管发病率和死亡率的影响尚未确定。

Leqvio常见的不良反应包括注射部位反应、关节僵硬、尿路感染、腹泻、支气管炎、四肢疼痛和呼吸困难等。 (来源:美国FDA网站;编译:付佳)

本文地址://www.styjt.com/pinpai/2021-12-29/563542.html

友情提示:文章内容为作者个人观点,不代表本站立场且不构成任何建议,本站拥有对此声明的最终解释权。如果读者发现稿件侵权、失实、错误等问题,可联系我们处理

半岛平台官网入口网站下载
7*24小时半岛电子下载入口
健康图文排名
Baidu
map